Salud

Identifican el análogo de la hormona tiroidea como posible fármaco en el síndrome de Allan-Hemdon-Dudley

MADRID
SERVIMEDIA

Un equipo internacional, liderado por investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) y la Universidad Autónoma de Madrid (UAM), ha identificado el análogo de la hormona tiroidea como posible tratamiento en el síndrome de Allan-Hemdon-Dudley.

Según informaron este jueves ambos centros de investigación, este análogo tiene el potencial de mejorar las graves alteraciones neurológicas y el hipertiroidismo periférico característico de pacientes con el síndrome de Allan-Herndon-Dudley.

Este estudio, cuyos resultados se acaban de publicar en la revista científica ‘Thyroid’, también ha contado con la colaboración de la Oregon Health & Science University en Portland (Estados Unidos).

El síndrome de Allan-Herndon-Dudley es una enfermedad rara causada por mutaciones en el transportador de hormonas tiroideas MCT8, que solo afecta a varones. Los pacientes presentan un retraso global del desarrollo, discapacidad intelectual profunda, falta de adquisición del lenguaje y graves trastornos neuromotores, como hipotonía o tono muscular débil, que evoluciona a tetraplegia espástica.

Los pacientes con esta enfermedad también muestran alteraciones en los niveles de hormonas tiroideas en sangre, ya que presentan altos niveles de la hormona tiroidea T3 que genera un hipertiroidismo periférico.

A nivel cerebral, la falta de MCT8 en la barrera hematoencefálica (la barrera que separa la sangre circulante del cerebro y que regula el paso de sustancias de un tejido a otro), impide que las hormonas tiroideas puedan ser transportadas dentro del cerebro, generando un hipotiroidismo cerebral. Por tanto, los pacientes deficientes de MCT8 presentan una paradójica situación de hipertiroidismo periférico e hipotiroidismo cerebral.

Los autores del estudio explicaron que la investigación se llevó a cabo con ratones deficientes de Mct8 con ‘sobetirome’, “para evaluar si este análogo es capaz de mejorar el hipertiroidismo periférico y de acceder al cerebro en condiciones de deficiencia de Mct8 para generar respuestas similares a la hormona tiroidea T3”.

Sus resultados revelaron que el tratamiento en estos ratones disminuye de forma drástica los niveles de T3 en sangre. Además comprobaron que el ‘sobetirome’ es capaz de acceder al cerebro y regular la expresión de algunos genes que normalmente se regulan por T3.

(SERVIMEDIA)
08 Nov 2018
ABG/gja