Según informó Sanidad, Voxzogo, cuyo principio activo es vosoritida, está indicado en el tratamiento de la acondroplasia en pacientes de dos años de edad y mayores cuyas epífisis no se han cerrado, debiendo confirmarse mediante pruebas genéticas. Se trata del primer medicamento autorizado y financiado para esta enfermedad que afecta al crecimiento de casi todos los huesos del cuerpo, incluidos los del cráneo, la columna vertebral, los brazos y las piernas, con el resultado de una estatura muy disminuida, entre otros problemas de salud.

Por su parte, Evrysdi, cuyo principio activo es risdiplam, es el tercer tratamiento autorizado y financiado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, pero es el primero que se administra por vía oral con la ventaja que supone para aquellos pacientes que no son candidatos a la terapia génica o la administración intratecal, que eran las únicas vías de administración de tratamiento para esta patología hasta el momento.

La atrofia muscular espinal es una enfermedad neuromuscular rara provocada por una mutación genética que provoca una disminución de la masa y fuerza muscular.

Tras la decisión de la CIPM, y con el objetivo de completar el procedimiento, se emitirán las correspondientes propuestas de financiación que, en caso de ser aceptadas por los laboratorios titulares, provocarán la resolución definitiva del trámite y la inclusión de los medicamentos en el nomenclátor de los financiados dentro del SNS del mes siguiente.