Estos dos avances permiten injertos más eficaces y menos tóxicos en trasplantes de células madre sanguíneas, lo que abre la puerta a tratamientos más seguros para inmunodeficiencias y anemias hereditarias, según informó el Ciemat.

El primero de los trabajos, publicado este jueves en 'Molecular Therapy', desarrolla un método basado en 'DNA barcoding' (técnica que etiqueta genéticamente a cada célula con un 'código de barras' único hecho de ADN) que permite "seguir con exactitud el destino de las células madre editadas". Esta herramienta "mejora la eficiencia del proceso y garantiza que las células corregidas mantengan una estructura policlonal estable a largo plazo, algo esencial para que los futuros tratamientos sean duraderos y seguros", detalla el informe científico.

El segundo estudio, difundido en 'Molecular Therapy Methods and Clinical Development', demostró que "es posible reemplazar la quimioterapia tradicional por una combinación de anticuerpos y agentes que movilizan las células madre a la sangre periférica". Esta estrategia logra injertos más sólidos y con mucha menos toxicidad, según detalla este 'paper'. "Los resultados han sido verificados en modelos de inmunodeficiencia y anemia crónica por defectos genéticos, dos patologías donde el trasplante es hoy una opción dura y de alto riesgo", añadió el Ciemat. En biomedicina, este centro público adscrito al Ministerio de Ciencia, es uno de los líderes nacionales en terapias avanzadas, incluyendo terapia génica, edición genética y trasplante de células madre, por lo que sus informes están considerados fuentes científicas de referencia, según Ciencia.

"Estos avances hacen más eficiente, segura y accesible la corrección precisa de genes para el tratamiento de enfermedades genéticas que afectan a la sangre", explicó el jefe de la División de Tecnología Celular del Ciemat, José Carlos Segovia.

SUSTITUIR TRATAMIENTOS AGRESIVOS

Según los investigadores participantes en estos estudios, "la combinación de una edición génica más robusta y un acondicionamiento no genotóxico abre una vía hacia terapias avanzadas que podrían beneficiar a pacientes con inmunodeficiencias hereditarias, anemias como la deficiencia de 'piruvato quinasa' y otras enfermedades hematológicas que hoy dependen de tratamientos agresivos".

Ambos trabajos forman parte de la tesis doctoral de la investigadora Isabel Ojeda-Pérez y cuentan con el apoyo de la Fundación Botín a través de su programa de Ciencia; y "se complementan entre sí para avanzar hacia un objetivo común: hacer posibles terapias avanzadas más seguras, duraderas y accesibles para enfermedades raras hematológicas. El acondicionamiento no genotóxico reduce los riesgos del trasplante de células madre, mientras que la optimización de la edición génica mejora la potencia y estabilidad de los injertos editados", concluyó el Ciemat.