Los resultados del estudio fueron publicados en ‘Clinical Cancer Research’, la revista de la American Association for Cancer Research (AACR). Para llevar a cabo el estudio, se analizaron de forma retrospectiva 327 pacientes afectos de un colangiocarcinoma que habían sido tratados entre 2011 y 2020 en el VHIO. El análisis demostró que un 56,3% de los tumores presentaban alteraciones moleculares sobre las que era posible dirigir un tratamiento.

“Las opciones de tratamiento para el colangiocarcinoma avanzado son limitadas y las armas terapéuticas de las que disponemos son pobres. El hecho de saber que más de la mitad de estos tumores presenta alteraciones que se pueden tratar de forma personalizada aporta un dato muy esperanzador que nos ayudará a implementar una medicina de precisión que mejore los resultados de estos pacientes”, explicó la doctora Teresa Macarulla, investigadora principal del Grupo de Tumores Gastrointestinales y Endocrinos del VHIO y oncóloga médica del Hospital Universitario Vall d’Hebron, que dirigió el estudio.

En este análisis retrospectivo se utilizó la clasificación Escat, una herramienta que ha sido desarrollada por la Sociedad Europa de Oncología Médica (ESMO) y que sirve para clasificar las alteraciones de los tumores según su mayor o menor impacto en la medicina de precisión. Específicamente, Escat define seis categorías para el uso de terapias dirigidas a alteraciones moleculares, según el nivel de evidencia teniendo en cuenta el estudio y el contexto de la enfermedad. Las alteraciones genómicas se asignan al nivel que mejor refleja su utilidad clínica para seleccionar pacientes que recibirán una terapia dirigida acorde con la solidez de la evidencia de los estudios clínicos. Esto ofrece a los médicos un medio para priorizar la selección del tratamiento.

“Es la primera vez que se usa esta herramienta para el tratamiento del colangiocarcinoma y claramente ha permitido identificar a los pacientes que consiguen un mayor beneficio de la medicina de precisión, que son aquellos que están clasificados como Escat I y II frente a los Escat III y IV”, añadió la doctora Macarulla, quien especificó que en el primer caso la supervivencia libre de progresión fue de más de 5 meses frente a los 1,9 meses del segundo grupo.

Esto también se vio reflejado en la supervivencia global, que fue de 22,6 meses para los pacientes con alteraciones Escat I y II frente a los 14,3 meses de las alteraciones Escat III y IV. “La integración de Escat en la gestión del tratamiento ofrece a los médicos una herramienta valiosa para ampliar las oportunidades terapéuticas de estos pacientes, sobre todo en un entorno refractario a la quimioterapia”, observó.

Para la caracterización de los tumores analizados en el estudio se utilizó la secuenciación genética de nueva generación o NGS, algo que recomienda el Grupo de Trabajo de Medicina de Precisión de la ESMO, pero que hoy en día todavía no está considerado un estándar en el manejo de estos pacientes. “En vista de los resultados obtenidos, también hemos visto que el uso de NGS debería convertirse en una herramienta clave que nos ayude a identificar mejor aquellos pacientes que obtendrían un mayor beneficio de las terapias dirigidas”, expresó Macarulla.

El colangiocarcinoma es un tumor que afecta a los conductos biliares y que tiene una muy baja incidencia. Se calcula que solo entre 2 y 3 habitantes por cada 100.000 lo desarrollarán. Sin embargo, esta baja incidencia se ha incrementado en los últimos años, posiblemente debido a las mejoras en su diagnóstico.

“El colangiocarcinoma es una enfermedad altamente heterogénea y terapéuticamente desafiante con un pronóstico pobre. Cuando los pacientes con enfermedad avanzada no responden a la quimioterapia de primera línea, las opciones de tratamiento de segunda línea son limitadas”, observó la autora principal, la doctora Helena Verdaguer, investigadora clínica del Grupo de tumores gastrointestinales y endocrinos de VHIO, quien continuó explicando que "por tanto, se debe priorizar la administración de tratamientos personalizados y dirigidos a la medida de las especificidades moleculares de los tumores de estos pacientes".