Así lo manifestó en un comunicado difundido con motivo del Día Internacional de los Ensayos Clínicos que se celebrará mañana, 20 de mayo, con el objetivo de visibilizar la necesidad de fomentar la investigación, ya que se calcula que en España hay unas 60.000 personas con enfermedades neuromusculares que necesitan tener acceso a tratamiento.

Dentro de la terapia génica se engloban los tratamientos que pretenden solventar o evitar las mutaciones que existen en los genes de los pacientes o aportar una copia de un gen sano a las células que son deficitarias en las misma.

Según destacó el catedrático de Trastornos Neuromusculares, Medicina Traslacional y Genética en la Universidad de Newcastle (UK), consultor honorario en Genética Clínica en el NHS Newcastle Hospital Trust y miembro del comité de expertos de Federación ASEM, el doctor Jordi Díaz, la mayoría de las líneas de investigación se centran, actualmente, en este tipo de terapias.

A este respecto, Díaz indicó que “existe un gran número de grupos que están trabajando en el desarrollo de fármacos que pueden mitigar los efectos de la pérdida de función de determinados genes, por ejemplo, a través del desarrollo de fármacos antifibróticos, proregenerativos o antiinflamatorios”, apuntó el profesional médico.

A su juicio, “los primeros resultados obtenidos con esta terapia para la atrofia muscular espinal, por ejemplo, han sido muy exitosos y han mostrado un cambio radical en la historia natural de la enfermedad, abriendo una puerta a la esperanza para un gran número de pacientes”. Además, se están desarrollando nuevos modelos celulares, llamados “órganoides” o “músculo en chip”, creados a partir de células de los pacientes y con el fin de testar nuevos fármacos o entender mejor las enfermedades. Sin embargo, muchos de estos tratamientos están en fase de ensayo y, según aseguró el doctor y académico todavía los investigadores “están lejos de poder decir que funcionan y son seguras”.

Por ello, dotar a la investigación de recursos económicos y personales es “clave” para su desarrollo, aseguró. Y es que, “a pesar de que existen numerosos grupos de investigación en España, las ayudas públicas para la investigación son menores que en otros países europeos”, concluyó.