Investigadores del Instituto San Raffaele Telethon, financiado por esta fundación, han desarrollado un tratamiento que ha permitido curar a seis niños afectados por esta grave inmunodeficiencia congénita, que obliga a los pequeños a vivir aislados en un entorno estéril para evitar el contacto con microbios que podrían causarles la muerte.

La terapia es fruto del trabajo de 70 investigadores y utiliza las células madre de la médula ósea del propio paciente, que tras ser modificada genéticamente para introducir un gen sano, vuelve a ser implantada al enfermo, que debe someterse previamente a un breve ciclo de quimioterapia.

Pese al éxito de este tratamiento, la Agencia Italiana del Fármaco aún no lo ha registrado, por lo que el Instituto San Raffaele debe pedir permiso para su utilización en cada nuevo caso. Sin embargo, la Agencia Europea del Medicamento ya lo aprobó en 2005, y su homóloga norteamericana acaba de hacerlo.

La Fundación Telethon ha acogido con satisfacción la aprobación en Estados Unidos de esta técnica, lo que representa que aquel país invertirá en este tipo de investigación y cooperará con Italia en este ámbito, según Maria Grazia Roncarolo, directora del Instituto Raffaele, que el próximo 31 de mayo acudirá al Congreso de los Estados Unidos para exponer el método.

La Fundación Telethon se financia mediante maratones televisivos y ha recaudado 30,7 millones de euros para la investigación de las enfermedades raras desde el pasado mes de junio en Italia. Este tipo de maratones televisivos surgieron en Francia en 1987, basándose en el modelo norteamericano, para recaudar fondos para la Asociación Francesa para la Lucha contra la Miopatía (AFM).

Actualmente, el telemaratón francés también se emite en Andorra y Luxemburgo, a beneficio de la AFM, mientras que Bélgica y Suiza dedican la donaciones a organizaciones locales. Italia y Chipre organizan su propio telemaratón y gestionan las donaciones obtenidas por este cauce.