Según informó el gobierno autonómico, este proyecto, liderado por el Hospital La Paz, tiene el objetivo de demostrar la seguridad de esta terapia, que permitirá continuar con la investigación hasta ofrecer un tratamiento más seguro y eficaz.

Con el nombre CAR4SAR, esta terapia totalmente personalizada se elabora de forma individualizada para cada enfermo. Se produce a partir de la sangre de un donante familiar de la que se extraen unas células, los linfocitos T de memoria, a los que, mediante ingeniería genética, se les dota de un receptor antígeno quimérico (CAR por sus siglas en inglés) del tipo NKG2D, capaz de reconocer y atacar sus múltiples células tumorales.

Este proceso se realiza íntegramente en la Unidad de Producción de Medicamentos de Terapia Avanzada de La Paz, dirigida por la doctora Isabel Mirones y perteneciente al Servicio de Hemato-Oncología del centro. Por su parte, el jefe de Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica, el doctor Antonio Pérez Martínez, lidera el ensayo clínico en fase temprana de terapias CAR-T en tumores sólidos.

Este trabajo exige de mucha coordinación y es posible gracias a la colaboración multidisciplinar de los profesionales de los Servicios de Traumatología, Radiología, Anatomía Patológica, Hematología, Radioterapia, Oncología Médica, Hemato-Oncología Pediátrica y de la Unidad de Producción de Medicamentos de Terapia Avanzada de este hospital público madrileño.

Asimismo, colaboran en el proyecto instituciones académicas asistenciales, como el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), el Instituto de Salud Carlos III, el Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA) y la Fundación CRIS contra el Cáncer.

Además, al tratarse la CAR-T de un organismo modificado genéticamente, el ensayo ha recibido la autorización de fabricación por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) y del Ministerio para la Transición Ecológica y el Reto Demográfico.

La viceconsejera de Sanidad de la Comunidad, Laura Gutiérrez, participó en la presentación de este proyecto y señaló que para el Gobierno regional es “un orgullo que los hospitales del Servicio Madrileño de Salud lideren iniciativas como ésta, que repercuten en la calidad de vida de los más pequeños”.

SARCOMAS

Los sarcomas son un tipo de tumor que representa el 10% de los cánceres pediátricos y para los que hay pocas alternativas de tratamiento. Actualmente, en los pacientes con la enfermedad localizada y de riesgo estándar, la supervivencia es del 70-80%. Para aquellos con enfermedad grave, que sufren recaídas, o los que desarrollan metástasis, la tasa de supervivencia es del 30%.

El tratamiento actual consiste en cirugía local, radioterapia y poliquimioterapia, pero es ineficaz en estadios avanzados, lo que empeora su calidad de vida. El inicio de este ensayo, por tanto, es un “paso importante” para la mejora del tratamiento y pronóstico de estos niños. En un futuro, se prevé extender el tratamiento CAR-T a otros tumores sólidos pediátricos con baja tasa de éxito con las terapias convencionales.