Según informó la DPPE este jueves, esta decisión llega apenas cuatro meses después de la financiación de ‘givinostat’. En un periodo muy corto de tiempo, dos tratamientos innovadores y designados como medicamentos huérfanos fueron incorporados al Sistema Nacional de Salud, consolidando un cambio de paradigma en el tratamiento de la enfermedad.

La distrofia muscular de Duchenne se caracteriza por la ausencia de distrofina, una proteína esencial para la estabilidad del músculo. Esta carencia genera un ciclo continuo de daño e inflamación que acelera el deterioro muscular. Intervenir sobre este proceso inflamatorio es clave para modificar el curso de la patología y preservar durante más tiempo la autonomía de los pacientes.

‘Vamorolona’ es el único corticoide con autorización específica de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en pacientes a partir de cuatro años.

EFICACIA ANTIINFLAMATORIA

Su estructura molecular mantiene la eficacia antiinflamatoria característica de los corticoides tradicionales, pero con un perfil de seguridad más favorable, reduciendo efectos adversos asociados al uso prolongado como alteraciones del crecimiento, osteoporosis, fracturas o complicaciones metabólicas.

Para Duchenne Parent Project España, esta aprobación representa un logro colectivo y un reconocimiento al trabajo constante de las familias, investigadores, clínicos y entidades que llevan años impulsando avances reales para la enfermedad.

Der hecho, aseguró la presidenta de Duchenne Parent Project España, Silvia Ávila, “estamos ante un momento histórico para la comunidad Duchenne. En solo cuatro meses hemos conseguido la financiación de dos tratamientos innovadores. Esto no es casualidad, es el resultado de años de trabajo, diálogo institucional y evidencia científica. Sin duda, estamos ante un antes y un después en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en España”.