La formación contará con la colaboración del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer), el Instituto de Investigación Sanitaria la Fe, el Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz, la Generalitat Valenciana, la Fundación para el Fomento de Investigación Sanitaria y Biomédica de la Comunidad Valenciana (Fisabio) y Gensight Biologic.

Uno de los ponentes de esta jornada e investigador principal del grupo de Biomedicina Molecular, Celular y Genómica del Instituto de Investigación Sanitaria la Fe y del Ciberer, el doctor José M. Millán, señaló que “si bien la última década del siglo pasado y la primera del actual han sido la era del descubrimiento de genes, la segunda década del siglo XXI hasta la actualidad ha supuesto una revolución en cuanto a investigación en terapias avanzadas”.

A esto añadió que “esta evolución es especialmente relevante para las enfermedades de la retina debido a las características muy favorables del ojo como órgano tratable”.

INVESTIGACIÓN TERAPÉUTICA

Por su parte, la jefa del servicio de Genética Médica de la Fundación Jiménez Díaz, la doctora Carmen Ayuso, subrayó que “vamos a formar a la comunidad de pacientes y sus familias para que conozcan los distintos tipos de investigación terapéutica existentes en su enfermedad concreta, su nivel de desarrollo en general y los ensayos clínicos que se están desarrollando en España, así como cuáles son sus limitaciones y también sus ventajas”.

De hecho, agregó, tras esta sesión, los pacientes podrán prepararse “anticipadamente para cuando tengan conocimiento sobre un ensayo concreto o se le informe acerca de su posible participación específica en un ensayo concreto”.

Esta jornada reunirá a expertos e investigadores para tratar los distintos aspectos de la participación de un paciente en un ensayo clínico. Con el título ‘Estudios preclínicos en las Distrofias Hereditarias de Retina’, el doctor Millán abrirá la sesión.

A continuación, el experto en la Unidad de Epidemiología de la Fundación Jiménez Díaz y docente en la Universidad Autónoma de Madrid (UAM), Rafael Dal-Ré, expondrá el ‘Desarrollo clínico, autorización y acceso a los medicamentos huérfanos’. Por su parte, la doctora Ayuso profundizará sobre los ‘Ensayos clínicos en las DHR’.

CASOS PRÁCTICOS

Asimismo, la socia fundadora y responsable de Comunicación en el Instituto para la Experiencia del Paciente (IEXP), Irene Tato, mostrará casos prácticos sobre ‘El papel de los pacientes en el diseño de ensayos clínicos’.

De hecho, los expertos señalaron que a corto plazo llegarán posibles nuevos tratamientos y los pacientes deben estar “entrenados” para saber qué es un ensayo clínico, si pueden o no participar o cuales son las condiciones.

En este sentido, la doctora Ayuso apuntó que es una “obligación informar a los pacientes” y está recogido en “todas las guías y recomendaciones éticas a nivel internacional en investigación clínica como, entre otras la declaración de Helsinki”.