El fármaco está indicado, en combinación con quimioterapia estándar de inducción con citarabina y antraciclina y con quimioterapia estándar de consolidación con citarabina, seguido de terapia de mantenimiento con esta innovación en monoterapia, para pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) de nuevo diagnóstico que sea FLT3-ITD positiva , un tipo de leucemia que representa el 25% de todos los nuevos casos.

La inclusión de esta terapia dirigida oncológica en el sistema de prescripción sucede a la aprobación de precio y financiación por parte de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos y Productos Sanitarios (CIMP) del Ministerio de Sanidad el pasado 26 de marzo de 2025 , restringiendo su uso para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda de nuevo diagnóstico que sea FLT3-ITD positiva.

Previamente, había sido autorizado por la Comisión Europea en noviembre de 2023, en base a los resultados de QuANTUM-First, publicados en 'The Lancet'.

En este ensayo clínico, este fármaco y su combinación demostraron una reducción del 22% del riesgo de muerte en comparación con la quimioterapia estándar sola en este tipo de pacientes.

La mediana de supervivencia global fue de 31,9 meses para los pacientes que recibieron esta innovación en comparación con 15,1 meses para los pacientes del brazo control en una mediana de seguimiento de 39,2 meses.

El doctor Pau Montesinos, responsable de la unidad de Leucemias del servicio de Hematología del Hospital Universitari i Politècnic La Fe, de Valencia, y coordinador del grupo Español de LMA, explicó que "la leucemia mieloide aguda tiene una carga leucémica más alta cuando es FLT3-ITD positiva, lo que está asociado a un pronóstico más desfavorable en comparación con el de la LMA FLT3-ITD negativa” .

Por ello, consideró que esta innovación “será una nueva opción de tratamiento para los pacientes con leucemia mieloide aguda de nuevo diagnóstico que sea FLT3-ITD positiva, ya que mejora significativamente la supervivencia global de este subtipo de leucemia agresivo y difícil de tratar en combinación con la quimioterapia estándar".

Este fármaco es el primer inhibidor de FLT3 de segunda generación aprobado específicamente para pacientes con este tipo de leucemia y el segundo medicamento innovador de la cartera de productos oncológicos de Daiichi Sankyo aprobado en España.

La head de Oncología de Daiichi Sankyo España, Ana Zubeldia, indicó que "con esta aprobación, las personas con leucemia mieloide aguda de nuevo diagnóstico que sea FLT3- ITD positiva pueden recibir por primera vez en España una terapia dirigida desarrollada específicamente para su subtipo de enfermedad” y recordó el compromiso de la compañía con “dar respuesta a las necesidades no cubiertas y crear nuevos estándares de tratamiento para las personas con tumores sólidos y hematológicos, para lo que trabajamos con determinación, rigor y perseverancia para hacer avanzar la ciencia de vanguardia en nuestros laboratorios en Japón”.

El perfil de seguridad de este fármaco en QuANTUM-First fue consistente con el de ensayos clínicos anteriores, sin que se observaran nuevas señales de seguridad. Los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento de grado 3 o 4 más frecuentes fueron neutropenia febril (43%), hipopotasemia (19%), neutropenia (18%) y neumonía (11%).

Se produjeron QTcF > 500 ms en el 2,3% de los pacientes que recibieron este fármaco y el 0,8% de los pacientes interrumpieron el tratamiento debido a la prolongación del QT. Los episodios de arritmia ventricular con esta terapia fueron infrecuentes. Dos pacientes (0,8%) que recibieron el tratamiento sufrieron una parada cardiaca con registro de fibrilación ventricular en el ECG (uno de ellos con desenlace fatal), ambos en el contexto de una hipopotasemia grave.