El congreso se centró en la promoción de medicamentos huérfanos y reunió a más de 500 agentes implicados en el abordaje de las enfermedades raras, más de 275 empresas y más de 150 ponentes.

En este marco, se abordaron las últimas novedades sobre terapias celulares, pruebas y edición genética, asociacionismo, defensa de los pacientes, precio y reembolso de medicamentos o políticas de medicamentos huérfanos, según informó Feder.

España estuvo representada por la directora de Feder y su fundación, Alba Ancochea, que presentó el proceso que siguen los medicamentos huérfanos desde su autorización por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) hasta el acceso por parte de los pacientes españoles.

En la actualidad, el proceso que rige la comercialización de los tratamientos en España es el siguiente: una vez los medicamentos se han autorizado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), a petición de los laboratorios titulares de los medicamentos, asigna el Código Nacional en España.

Posteriormente, la Dirección General de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia, del Ministerio de Sanidad, resuelve la fijación de financiación y precio tras la propuesta realizada por el laboratorio en acuerdo con la Comisión Interministerial de Precios (CIPM), según informa Feder.

Este procedimiento, que se desarrolla de forma similar en otros países europeos, “genera una fragmentación entre los Estados porque, a pesar de que se haya autorizado un medicamento, las decisiones sobre su precio y reembolso se realizan a nivel nacional, lo que produce diferentes precios entre los Estados miembros y, en consecuencia, diferentes decisiones sobre su financiación”, explicó Ancochea.

Una realidad que la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha cuantificado y que "preocupa especialmente" al colectivo de pacientes: de los 118 medicamentos huérfanos autorizados en Europa, 61 están comercializados en España.

Desde Feder, como representantes del colectivo de pacientes español, presentaron una radiografía general del proceso e identificaron alternativas que podrían complementarlo o mejorarlo “para garantizar que los pacientes tengan acceso al tratamiento que necesitan”.