Uno de cada cuatro nuevos fármacos en Europa son para enfermedades poco frecuentes

MADRID
SERVIMEDIA

Siete de los alrededor de 30 medicamentos con nuevos principios activos aprobados el año pasado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) fueron para terapias consideradas huérfanas, lo que supone que uno de cada cuatro nuevos fármacos se destinan a enfermedades poco frecuentes, según destacó Farmaindustria.

Según la patronal farmacéutica, en sólo una década los proyectos de investigación clínica en este ámbito han crecido un 88%, como dan cuenta los datos de la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia).

Antes del año 2000, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) tenía autorizados sólamente ocho productos para enfermedades raras, mientras que en 2019 ya eran 169 los medicamentos disponibles para casi un centenar de patologías diferentes, junto a más de 2.100 designaciones huérfanas.

Las enfermedades raras o poco frecuentes afectan a alrededor 30 millones de pacientes europeos y, uno de los mayores problemas a los que se ven expuestos, es a la escasa investigación sobre sus patologías por el pequeño número de casos a los que afectan y la complejidad y el riesgo asociados al desarrollo de nuevos medicamentos.

Para Farmaindustria, el Reglamento Europeo de Medicamentos Huérfanos ha supuesto un antes y un después. “Seguir garantizando un marco regulatorio estable y predecible, con incentivos para la industria farmacéutica, apoyará aún más la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos tan necesaria para las enfermedades poco frecuentes”, valoró la directora del Departamento Internacional de Farmaindustria, Iciar Sanz de Madrid.

Según los datos del Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), que coordina la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), de los más de 4.000 ensayos en curso el año pasado 837 están focalizados en patologías poco frecuentes, con una participación de más de 4.200 pacientes.

Se trata de patologías que, en su mayoría, son de origen genético y emergen en la infancia, suponiendo una grave carga de enfermedad para las personas que las padecen. “Son enfermedades complejas, científicamente desafiantes y heterogéneas en la naturaleza. Se estima que existen en todo el mundo entre 5.000 y 8.000 distintas, raras o muy raras”, explicó Farmaindustria.

El 95% de ellas aún necesitan opciones de tratamiento. Esto se debe, principalmente, a la diversidad que existe de enfermedades, a que el colectivo de pacientes afectados por cada una de ellas es pequeño y disperso, a la falta de biomarcadores y a la dificultad para el diagnóstico y abordaje clínico, así como a la complejidad en el descubrimiento de nuevos tratamientos.

Sin embargo, “cuando se inicia la investigación clínica en un medicamento huérfano, todos los pacientes de esa patología se benefician porque se comporta como una palanca de cambio en la asistencia de la enfermedad”, afirmó Sanz de Madrid.

Desde el sector aseguraron que es “evidente” que, a día de hoy, ya “existe una mayor sensibilización de las compañías farmacéuticas hacia acciones concretas para este tipo de patologías”, aunque “aún queda mucho por avanzar”, como en la creación de registros de pacientes o compartir datos.

(SERVIMEDIA)
18 Jun 2020
GIC/gja