Según este informe, las terapias avanzadas incluyen el uso de medicamentos altamente innovadores que se basan en el uso de genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular). Este estudio se centra especialmente en la terapia celular y en la terapia génica. Se trata de abordajes que utilizan células y/o secuencias génicas para restaurar funciones fisiológicas alteradas en pacientes con enfermedades hereditarias o adquiridas.

El coordinador del informe, el doctor Juan A. Bueren, explicó que “la terapia celular y la terapia génica están suponiendo una revolución en el tratamiento de enfermedades de mal pronóstico, incluyendo aquí numerosas enfermedades de base genética que hasta ahora no tenían tratamiento eficaz”.

Según detalló el doctor Bueren, -jefe de la División de Terapias Innovadoras del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat), coordinador de la Unidad Mixta Terapias Avanzadas Ciemat/IIS de la Fundación Jiménez Díaz y miembro del Comité de Dirección del Ciberer- “la terapia génica ha mostrado beneficios terapéuticos incuestionables en una variedad de enfermedades que incluyen inmunodeficiencias primarias, así como otras patologías , tales como enfermedades neurodegenerativas, musculares y otras enfermedades complejas”.

Además, añadió, el abanico de enfermedades que se están tratando a través de este tipo de terapias avanzadas va aumentando, al incluir enfermedades de mayor prevalencia. “Los ensayos clínicos con terapia génica han comenzado a mostrar eficacia muy destacable no sólo en enfermedades de baja prevalencia, sino también en otras de mayor prevalencia, como las hemoglobinopatías o la hemofilia, o también de patologías pediátricas muy graves, como es el caso de la atrofia muscular espinal”, comenta el experto.

TERAPIA GÉNICA

Dentro de este ámbito, el avance técnico más “revolucionario”, según se recoge en el informe, ha sido la edición génica, una aproximación que apenas lleva una década en desarrollo y que, aunque a día de hoy se circunscribe fundamentalmente al terreno experimental, presenta un enorme potencial para la medicina del futuro ya que permitirá corregir alteraciones genéticas directamente sobre la secuencia del genoma del paciente. “La posibilidad de dirigir genes a secuencias específicas del genoma celular mediante edición génica constituye un avance con fines terapéuticos que era difícil de predecir hace tan sólo 10 años y, sin duda, esto tendrá un gran impacto en el tratamiento de enfermedades en los próximos años”, señaló el doctor Bueren.

El futuro de estas estrategias tiende hacia la combinación de la terapia génica y la terapia celular, buscando una sinergia entre ambas en el desarrollo de tratamientos personalizados, eficaces y seguros. Este es el caso de las 'células CAR-T' que está suponiendo una nueva manera de enfocar el tratamiento de tumores hematológicos resistentes a terapias farmacológicas habituales.

Este tratamiento consiste en la modificación genética de las propias células de defensa del paciente para que puedan luchar de manera más eficaz contra las células tumorales. Según se recoge en las conclusiones del informe, solo es el principio de toda una gama de aplicaciones derivadas de la combinación de estas estrategias, “ya que se prevé que en el futuro se desarrollarán estrategias terapéuticas para muchas otras enfermedades basadas en la sinergia entre ambas”.