Salud

Los hematólogos señalan que los ensayos en terapia génica registran “niveles de factor cercanos a la normalidad” en personas con hemofilia

Madrid
SERVIMEDIA

Los hematólogos subrayaron este jueves que los ensayos llevados a cabo con terapia génica han alcanzado “niveles de factor cercanos a la normalidad” en personas con hemofilia, lo que podría permitir “transformar la hemofilia grave en leve” para lograr “en último extremo la curación de la enfermedad.

Así se puso de manifiesto en el marco de la celebración del XXXVII Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) que se está celebrando en formato híbrido: de forma presencial en El Baluarte, Palacio de Congreso y Auditorio de Navarra, y por Internet.

Una de las cuestiones que se están analizando en este cónclave es la evolución de los tratamientos. Hasta el momento, el tratamiento clásico de la hemofilia ha consistido en la reposición del factor de coagulación deficitario en el paciente (factor VIII, factor IX). Sin embargo, en los últimos años se ha desarrollado una gran variedad de productos diseñados para restituir el defecto de la coagulación mediante los conocidos como “tratamientos no sustitutivos”.

En ese sentido, la doctora María Teresa Álvarez Román, del madrileño Hospital La Paz, expuso que “en los últimos años el manejo de la hemofilia ha cambiado por completo”, como lo atestigua el hecho de que “recientemente se han conocido muchos datos acerca de la utilización de estas nuevas terapias en situaciones de vida real, más allá de los ensayos clínicos” o los “datos muy interesantes de muchas de las moléculas que están en fase avanzada de desarrollo”.

A su vez, explicó que la mayoría de los ensayos clínicos de terapia génica “han actualizado sus datos de eficacia y seguridad con más tiempo de seguimiento”. En este campo se está trabajando, continuó, en nuevas estrategias para conseguir “un mayor número de células transducidas, una menor inmunogenicidad frente a la cápside y un mejor manejo de la misma si ésta se produjera”.

Recordó datos presentados este año, según los cuales algunos de los ensayos con terapia génica han alcanzado “niveles de factor cercanos a la normalidad”, lo que “podría suponer cambiar el concepto actual que tenemos con la terapia génica, ya que se trataría de transformar la hemofilia grave en leve con niveles cercanos a los rangos de normalidad, para intentar conseguir en último extremo la curación de la enfermedad”.

Añadió que “con los niveles que se están alcanzando en los nuevos ensayos, el paciente no necesitaría tratamiento, aunque sufriese traumatismos o fuera sometido a cirugías. Sin duda alguna, esto constituiría un cambio de paradigma en un futuro relativamente cercano”.

A su vez, el doctor Santiago Bonanad, especialista del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, comentó que el objetivo de la terapia en hemofilia “consiste en prevenir, controlar y resolver los problemas hemorrágicos empleando la medicación que sea más adecuada para cada paciente en función de sus necesidades y los datos de eficacia, seguridad y practicidad del producto, con la intención de llegar a equiparar los pacientes con hemofilia a la población general”.

Por esa razón, los “tratamientos no sustitutivos permiten solventar expectativas no resueltas en pacientes con determinados perfiles que con estos productos pueden experimentar mejores resultados terapéuticos”.

PANDEMIA

Durante el encuentro, expertos de toda España abordaron las novedades en trombosis y coagulación en el contexto de la pandemia, sobre las cuales el doctor Víctor Jiménez Yuste, presidente del Comité Científico del Congreso por parte de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), arguyó que “uno de los grandes avances en el manejo de los pacientes con Covid-19 se ha debido al empleo de los tratamientos antitrombóticos”.

Estos tratamientos antitrombóticos, señaló, “han ofrecido pautas y evidencias terapéuticas sólidas que han influido de forma definitiva en el pronóstico de los pacientes contagiados”, lo que le permitió indicar que “el conocimiento de la fisiopatología a nivel de la coagulación y la Covid-19, así como las pautas antitrombóticas profilácticas, han sido, sin ninguna duda, los mayores avances en este ámbito”.

También destacó que “si consideramos que el sistema hemostático ha sido una de las dianas en la patogenicidad del SARS-CoV-2, la investigación de los efectos en la coagulación del virus y su implicación terapéutica han supuesto uno de los elementos con mayor protagonismo en las medidas terapéuticas actuales”.

Por ello, celebró que se haya demostrado “de forma clara y sólida el papel beneficioso de la anticoagulación en la supervivencia y mejora evolutiva de los pacientes con Covid-19”.

(SERVIMEDIA)
14 Oct 2021
MST/clc