La terapia génica de las leucodistrofias, los tratamientos de la atrofia muscular espinal que llevaron a las familias ante el Ministerio hace unas semanas, o los de la hipofosfatasia, fibrosis quística, mucopolisacaridosis o alfamanosidosis que llevan esperando años, son algunos ejemplos de las diferentes realidades que deberían abordarse en esta nueva ley, a juicio de Feder.

Mientras las familias esperan, la enfermedad avanza y se agrava, alerta la Federación, y muchas familias se ven obligadas a judicializar los procesos de acceso a tratamientos o a utilizar vías alternativas para su consecución. Ante este contexto, desde Feder presentaron alegaciones a este anteproyecto que coincide además con la revisión del Reglamento Europeo de Medicamentos Huérfanos y Pediátricos y la implantación de la nueva Estrategia Farmacéutica Europea, marcos que llevaron a la organización a presentar ante el Congreso de los Diputados los retos del colectivo en la materia el pasado mes de junio.

ACCESO Y CONDICIONES

Sólo el 5% de las 6.172 enfermedades raras identificadas en Europa tienen tratamiento, confirmaron desde Feder. De esta forma se concluye que la principal barrera es la escasez. Sin embargo, también se constatan graves realidades entre los medicamentos existentes. La autorización de un medicamento en Europa no siempre es sinónimo de acceso, y en España se incorporan un 50% de medicamentos huérfanos autorizados en Europa.

Los medicamentos suelen tardar más de un año en llegar a las familias, pero en España se añade un reto añadido, y es que cada comunidad autónoma tiene una política diferente de acceso a los tratamientos, por lo que el acceso en equidad a medicamentos también está condicionado al territorio, incluso al hospital y el especialista.

COORDINACIÓN, TRANSPARENCIA Y PARTICIPACIÓN

Entre los principales pilares en los que se basan las alegaciones de Feder al anteproyecto se encuentra la participación, tanto de la comunidad clínica, como de los propios pacientes especialmente dentro de la composición de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y en la evaluación de la eficacia de los tratamientos, con capacidad decisoria y sobre todo en lo referente al beneficio del tratamiento.

Feder subrayó la importancia de que todo este marco regulador esté “plenamente coordinado”, dado que esta actualización se produce en línea con las actuales revisiones normativas que se están desarrollando en Europa, como el Reglamento y la Estrategia Farmacéutica, pero también en España con el Real Decreto por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales cuyo proyecto también se revisó en 2021.

Además, recalcó la importancia de "garantizar la transparencia" del proceso de evaluación a la comercialización, a través de la introducción de criterios justos en los procesos de adjudicación de contratos tomando en consideración las Directivas europeas que establecen un porcentaje máximo de ponderación del precio del 35% del total, con el objeto de que al menos un 40% de la puntuación global se destine a otros criterios distintos del precio.

Finalmente, desde la Federación recordaron que además de implementar en España la Directiva Europea sobre contratación pública, es recomendable de parte del Tribunal de Cuentas Español, tomar medidas que mejoren los mecanismos de control de la contratación pública y la coordinación de las políticas de contratación en todos los niveles de la Administración.