Según informó esta fundación, el estudio estuvo liderado por el director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil situada en el Hospital Universitario La Paz, y jefe del servicio de Onco-hematología pediátrica, el doctor Antonio Pérez Martínez.

La presentación del estudio contó con los niños y niñas que formaron parte de esta investigación junto con sus familias. Una de las niñas, Lucía, que ahora tiene 15 años, fue diagnosticada con una leucemia linfoblástica tipo B a los 17 meses de nacer.

Su padre, José Álvarez, aseguró que “mi hija está viva gracias a haber recibido un tándem CAR-T en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas. Estoy muy emocionado de estar hoy junto a mi hija. Sin duda, ella está viva hoy gracias a CRIS Contra el Cáncer”.

De hecho, la presidenta de CRIS Contra el Cáncer, Lola Manterola, puso en valor “la colaboración público-privada entre la sanidad pública y los fondos de la sociedad civil como una herramienta clave para impulsar la innovación y la investigación biomédica, optimizar los recursos y atraer el talento”.

FINANCIACIÓN

“Con este modelo queremos complementar la financiación pública, reforzar la sostenibilidad del sistema y acercar a la ciudadanía al progreso científico y sanitario, haciendo de la sociedad un agente activo en la mejora de la salud pública”, añadió.

Por su parte, el doctor Pérez Martínez, insistió en que “los cánceres infantiles son enfermedades de poca prevalencia, muy complejas y que requieren estrategias que concentren los pacientes y la experiencia en , centros asistenciales que integren la investigación, centros integrales de excelencia que conecten el laboratorio con la clínica”. El acto fue clausurado por la consejera de Sanidad de la Comunidad de Madrid, Fátima Matute.

Respecto a la investigación, un equipo multidisciplinar logró un avance sin precedentes mediante el uso compasivo de una terapia CAR-T tándem dirigida contra los antígenos CD19 y CD22. Estas moléculas están presentes en las células leucémicas y pueden ser reconocidas de forma específica por las CAR-T, linfocitos T del paciente modificados genéticamente mediante un vector lentiviral.

COLABORACIÓN INVESTIGADORA

Este estudio representa el primer reporte clínico en Europa y España con este enfoque terapéutico, que ya cuenta con publicaciones en China, EE. UU. y Reino Unido, lo que sitúa a la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil y a España como un referente internacional en el desarrollo de estas terapias innovadoras.

Este proyecto representa una alianza estratégica entre la Fundación CRIS Contra el Cáncer, el Hospital Universitario La Paz, el Instituto de Investigación IdiPAZ, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO? y el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat).

La leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B) es el tipo de cáncer más frecuente en la infancia. Gracias a los avances en inmunoterapia, especialmente las células CAR-T (linfocitos modificados en el laboratorio para detectar y destruir a las células tumorales) la supervivencia supera el 90%.

Sin embargo, más de la mitad de los pacientes que reciben un CAR-T recaen tras considerarse inicialmente curados. Estas recaídas, principal causa de mortalidad en la LLA-B pediátrica, suelen deberse al poco tiempo que sobreviven las CAR-T en el organismo y al llamado escape antigénico: esta situación hace referencia a la capacidad de las células tumorales de esconder la molécula que estas CAR-T detectan (el CD19), por lo que se vuelven invisibles a la terapia.

RESULTADOS ESPERANZADORES

Ante esta situación, el equipo de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil produjo la terapia CAR-T en tándem que reconoce simultáneamente dos moléculas diferentes (CD19 y CD22). Así, si el tumor oculta una de ellas, las células son capaces de detectar la otra, y se dificulta la recaída de la enfermedad.

Los investigadores llevaron esta terapia a pacientes con LLA-B en recaída tras un CART-19 en un programa de uso compasivo y han logrado resultados muy esperanzadores.

En este estudio se trataron a 10 pacientes pediátricos y jóvenes adultos con leucemia LLA-B de alto riesgo, todos ellos previamente tratados sin éxito con diferentes estrategias, incluyendo la terapia CART-19.

Un mes después de la infusión de esta terapia celular, a ocho de los 10 pacientes la enfermedad se redujo tanto que no se podía ni detectar. Cinco pudieron recibir trasplante de médula ósea que consolidó su tratamiento exitoso y, tras 20 meses de seguimiento promedio, seis de estos 10 niños siguen vivos, lo que significa una supervivencia global de alrededor del 70% en niños que ya no tenían otras opciones. Tras el estudio, publicado en la revista ‘eBiomedicine’.