Esta decisión sigue a la opinión positiva emitida por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), según precisó este jueves la biofarmacéutica Sanofi en un comunicado en el que explicó que se trata de un inhibidor oral de la tirosina quinasa de Bruton (BTK), con capacidad para penetrar en el sistema nervioso central, diseñado específicamente para actuar sobre la neuroinflamación latente, un factor “clave” de la progresión de la discapacidad en la esclerosis múltiple.

“Este mecanismo de acción diferencial aborda la biología subyacente de las formas progresivas de la enfermedad al actuar sobre los procesos inflamatorios que contribuyen a la acumulación de discapacidad”, abundó.

Se trata del primer tratamiento aprobado en la Unión Europea dirigido a retrasar la progresión de la discapacidad en adultos con esclerosis múltiple secundaria progresiva no recurrente. Se administra una vez al día junto con alimentos y el tratamiento debe iniciarse y supervisarse por médicos con experiencia en el manejo de la esclerosis múltiple.

La aprobación se basa en los resultados del estudio fase III Hercules en personas con EMSPnr, respaldados por los datos de los estudios fase III Gemini 1 y Gemini 2 en personas con esclerosis múltiple recurrente (EMR). El estudio Hercules demostró que este tratamiento farmacológico retrasó “significativamente” el inicio de la progresión de la discapacidad en personas con EMSPnr.

PERFIL DE SEGURIDAD

El perfil de seguridad del fármaco ha sido “consistente” en todo el programa clínico y los acontecimientos adversos “más frecuentes” fueron covid-19 e infecciones del tracto respiratorio superior. También se observaron elevaciones “significativas” de enzimas hepáticas.

“La lesión hepática inducida por fármacos (DILI, por sus siglas en inglés) constituye un riesgo identificado de seguridad. El estricto cumplimiento de los requisitos de monitorización hepática y el manejo precoz de las elevaciones de enzimas hepáticas son fundamentales para mitigar este riesgo”, advirtió la farmacéutica.

Sanofi pondrá el medicamento a disposición de los pacientes en Alemania durante este año, en “estrecha colaboración” con los equipos médicos locales, los especialistas en esclerosis múltiple y las personas que conviven con la enfermedad, respaldados por el correspondiente programa de gestión de riesgos y un “sólido” programa de apoyo al paciente.

El medicamento también está aprobado en Australia para el tratamiento de la EMSPnr y para ralentizar la acumulación de discapacidad en ausencia de actividad por brotes, así como en Emiratos Árabes Unidos para el tratamiento de la EMSPnr.