Reclaman agilizar los procesos administrativos y de financiación para reducir los retrasos en el acceso a tratamientos innovadores para esta enfermedad rara, degenerativa y discapacitante, que afecta principalmente a niños. La denuncia se formuló unos días antes de la conmemoración del Día Mundial de Concienciación sobre la Distrofia Muscular de Duchenne, que se celebra cada 7 de septiembre.

Las asociaciones recuerdan que cada mes de demora puede traducirse en una pérdida irreversible de capacidades físicas para los pacientes, por lo que reclaman a las administraciones una mayor rapidez en los procedimientos de evaluación, financiación y disponibilidad de los tratamientos.

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad rara de origen genético causada por alteraciones en el gen de la distrofina. La patología provoca una pérdida progresiva de fuerza muscular y afecta a la movilidad, la función respiratoria y el corazón. Se estima que afecta aproximadamente a uno de cada 5.000 niños varones nacidos vivos. El acceso a las terapias, según estas asociaciones, no se limita a los fármacos: incluye diagnóstico precoz, fisioterapia, rehabilitación, valoración de la discapacidad y apoyos a la dependencia.

“El acceso cambia vidas, pero solo si es completo. No hablamos únicamente de los más de 500 días de espera media para un tratamiento innovador ya aprobado en Europa. Hablamos también de que las familias tengan conocimiento y formación, de una atención multidisciplinar real desde el primer día, de tecnología que dé autonomía, de eliminar barreras físicas, educativas y sociales, de fisioterapia especializada continua y de que la valoración de la discapacidad y la dependencia no se eternicen. Y, por supuesto, de que no existan diferencias por código postal a la hora de acceder a las terapias. En Duchenne cada mes cuenta”, denunció la presidenta de Duchenne Parents Proyect España (DPPE), Silvia Ávila.

EQUIDAD TERRITORIAL

Las organizaciones de pacientes subrayaron que los avances terapéuticos registrados en los últimos años han abierto nuevas expectativas para muchas familias, pero advirtieron de que esas mejoras pierden efectividad cuando los procesos para acceder a los medicamentos se prolongan durante meses o incluso años. Asimismo, reclamaron una mayor equidad territorial para evitar que las posibilidades de recibir un tratamiento dependan del lugar de residencia del paciente, además de reforzar la coordinación entre administraciones sanitarias, profesionales clínicos y asociaciones.

Las familias insistieron en que la innovación terapéutica solo tendrá un impacto real si los pacientes pueden beneficiarse de ella a tiempo y reclamaron que la reducción de los plazos de acceso se convierta en una prioridad para el sistema sanitario.

Según el Indicador WAIT de los Pacientes (Tiempo de Espera para Acceder a Terapias Innovadoras) el tiempo medio de acceso a los medicamentos innovadores en España se sitúa en 537 días (frente a los 616 del año anterior), casi el triple de los 180 días de referencia europea. Este retraso farmacológico es un pilar clave, pero no el único, según DPPE. La fisioterapia, "esencial desde el diagnóstico, ilustra la misma inequidad: el sistema público suele cubrir solo dos sesiones semanales y únicamente hasta los seis años". El resto recae en el bolsillo de las familias, con diferencias notables según la comunidad. Lo mismo ocurre con la valoración de la discapacidad y las ayudas a la dependencia, concluyó esta plataforma de familiares.

#DESAFÍODUCHENNE

El #DesafíoDuchenne es la principal campaña de sensibilización y movilización social impulsada por DPPE para dar visibilidad a esta dolencia, recaudar fondos para investigación y lograr el apoyo de la ciudadanía, empresas y personalidades públicas. Invita a particulares, entidades y famosos a sumarse públicamente a la causa mediante acciones de difusión, apoyo económico o participación en actividades solidarias. En la propia web de la organización aparecen decenas de deportistas, artistas, periodistas y rostros conocidos que se han adherido a la campaña bajo el lema 'Ya se ha unido al #DesafíoDuchenne'.