Según indicó la entidad, además de Leo otro paciente de Málaga con esta dolencia ha sido tratado hoy con este fármaco. La historia de este niño se hizo popular tras su paso por los micrófonos de la Cadena COPE, donde contó cómo era su vida con piel de mariposa.

“Estamos muy felices, este tratamiento nos va a cambiar la vida. Espero que muy pronto llegue a todas las personas que lo necesitan en el resto de España”, señaló su madre, Lidia.

Leo se reunió hace unas semanas con el presidente de la Junta de Andalucía, Juanma Moreno, y posteriormente al asociación Debra mantuvo también un encuentro con la ministra de Sanidad, Mónica García. Esta última explicó en esa reunión celebrada el 8 de abril que el Ministerio trabaja para que el tratamiento llegue de forma homogénea, fácil y accesible a todos los pacientes.

Actualmente, el acceso a la terapia génica Vyjuvek depende de un procedimiento denominado "de uso compasivo", que posibilita la utilización de un medicamento antes de su comercialización en España a pacientes que padecen una enfermedad crónica o gravemente debilitante o que se considera pone en peligro su vida y que no pueden ser tratados satisfactoriamente con un medicamento existente en el mercado español.

Ese es el caso de Vyjuvek porque, aunque ya está autorizado, todavía no está comercializado en España. En estos casos, la Aemps autoriza el uso de un medicamento específicamente para cada paciente.

El primer paso para acceder al tratamiento depende de los centros hospitalarios que tratan a estos pacientes, que deben solicitarlo a la Aemps incluyendo un informe clínico en el que el profesional sanitario justifique la idoneidad del tratamiento para el caso concreto del paciente para el que se solicita. En esos casos, es la comunidad autónoma quien asume el coste del tratamiento. Así, cuando la Aemps recibe una solicitud de este tipo, la valora y confirma que el paciente que accede cumple con los criterios establecidos (ausencia de alternativas comercializadas y evidencia en la indicación en que solicitan) y emite una respuesta. Estas evaluaciones, por norma general se responden entre 48 y 72 horas.

Hasta el pasado 18 de marzo la Aemps había autorizado tres usos compasivos de Vyjuvek en tres hospitales de Andalucía, dos de ellos han sido administrados a Leo y otro paciente de Málaga este mismo lunes.

Según informó Sanidad a principios de este mes, el Ministerio ha hablado con la farmacéutica para que solicite la financiación del tratamiento, un paso que no había dado Vyjuvek porque según trasladaron a Sanidad son una empresa pequeña que no tiene recursos para llevar a cabo negociaciones con todos los países que han autorizado el medicamento a la vez.

"La llegada de esta terapia es el resultado de más de tres años de trabajo de Debra Piel de Mariposa y de las familias asociadas, iniciado en 2022 con los primeros contactos con la compañía farmacéutica. Desde entonces, la organización ha intensificado su labor institucional con reuniones y comunicaciones constantes con administraciones públicas y agentes clave", destacaron desde la entidad.

“Estos primeros casos suponen un paso esperanzador, pero no suficiente. No podemos permitir que el acceso a una terapia que cambia vidas dependa del lugar de residencia. Es urgente garantizar la equidad en todo el territorio”, señaló la directora de Debra España, Evanina Morcillo. “Por eso seguimos trabajando para que Vyjuvek llegue a todas las personas con Piel de Mariposa sin excepción y se incorpore cuanto antes a la cartera de servicios del Sistema Nacional de Salud”, concluyó.