La GC3 pertenece al grupo de las glomerulonefritis crónicas (GNC), un grupo de enfermedades renales raras que constituyen una de las principales causas de enfermedad renal crónica, solo por detrás de la diabetes mellitus y la hipertensión arterial. La GC3 se caracteriza por la acumulación anormal de la proteína del complemento C3 en los glomérulos renales, produciendo inflamación y fibrosis. Esto dificulta la capacidad para filtrar los desechos y los líquidos de la sangre, por lo que los pacientes suelen presentar niveles elevados de proteínas en la orina (proteinuria) y un deterioro progresivo de la función renal.

La enfermedad suele debutar frecuentemente de forma temprana, y presenta un pronóstico desfavorable si no se interviene a tiempo: aproximadamente 1 de cada 2 personas con GC3 puede sufrir insuficiencia renal en un plazo de 10 años y necesitar diálisis de por vida o requerir hasta más de un trasplante.

Fabhalta es el primer tratamiento dirigido a la vía alternativa del complemento, cuya activación anómala causa la enfermedad. La doctora María José Soler, presidenta electa de la Sociedad Española de Nefrología y jefa de sección de Nefrología Clínica del Hospital Universitari Vall d’Hebrón, explica que “los datos clínicos han mostrado una reducción significativa de la proteinuria y una estabilización de la función renal a largo plazo. Además, su administración por vía oral puede facilitar la adherencia al tratamiento y aportar una mayor comodidad en el día a día de los pacientes, aspectos especialmente relevantes en personas jóvenes que buscan mantener una vida activa y autónoma”.

El doctor Manuel Maciá, jefe de servicio de Nefrología del Hospital Universitario Nuestra Señora de Candelaria (Santa Cruz de Tenerife), manifestó que, “hasta ahora, el tratamiento de la GC3 era insatisfactorio. Disponíamos de medidas nefro protectoras, corticoides e inmunosupresores y otros fármacos para situaciones seleccionadas, pero ninguno había demostrado de forma consistente controlar la enfermedad en la mayoría de los pacientes”.

La aprobación de Fabhalta se basa en los resultados del estudio de Fase III APPEAR-C3G, que mostró una reducción de la proteinuria del 35,1%, estadísticamente significativa y clínicamente relevante, medida mediante la relación proteína/creatinina en orina de 24 horas, a los 6 meses en comparación con placebo.

La GC3 es difícil de diagnosticar, ya que el retraso en el diagnóstico y en el inicio del tratamiento puede agravar la progresión de la enfermedad y llevar al paciente a necesitar un tratamiento renal sustitutivo. Los trasplantes tienen un éxito limitado, ya que la GC3 reaparece hasta en el 89% de los casos.

El doctor Hernando Trujillo, nefrólogo en el Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid, explicó que la nueva terapia representa un importante avance: “estamos hablando de pacientes jóvenes, en plena vida activa, para quienes hasta ahora las opciones eran muy limitadas y la pérdida del injerto por recurrencia era un desenlace frecuente. Contar con un tratamiento oral, con mecanismo de acción dirigido y con evidencia real en el contexto del trasplante, cambia sustancialmente el horizonte terapéutico que podemos ofrecerles”.

En palabras la psicóloga Helena García-Llana, profesora del Centro de Enseñanza Superior CES Cardenal Cisneros (UCM) y experta en Psiconefrología, la “importancia de promover la adherencia al tratamiento, que a veces es muy compleja especialmente en el contexto de la enfermedad renal”. En este sentido, la llegada de terapias innovadoras de administración oral representa una oportunidad para mejorar la autonomía y la calidad de vida de los pacientes con enfermedades renales raras.

“Desde Novartis seguimos trabajando de la mano de los pacientes, especialistas y el sistema sanitario para que vivir con una enfermedad renal sea compatible con mantener el bienestar y la vida diaria plenamente activa”, afirmó la directora médica de Novartis, Lupe Martínez,