La investigación, denominada Phoenix, está financiada con 8,5 millones de euros por el programa Misión Cáncer de Horizonte Europa y reunirá a 13 instituciones europeas, informó este lunes el VHIR. El ensayo se dirigirá a pacientes de entre seis meses y 18 años con neuroblastoma en recaída o refractario y otros tumores sólidos agresivos para los que existen pocas o ninguna opción terapéutica. Según la información facilitada por Vall d’Hebron, cada año más de 6.000 niños y adolescentes son diagnosticados con tumores sólidos en Europa y alrededor de 1.000 presentan enfermedad de alto riesgo, con alternativas de tratamiento muy limitadas o inexistentes.

“Los niños, niñas y adolescentes con cáncer necesitan terapias adaptadas a su biología y a su edad, que sean eficaces pero también menos tóxicas”, explicó el jefe del Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas del Hospital Universitario Vall d’Hebron y co-jefe del grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del VHIR, el doctor Lucas Moreno: “Con este estudio buscamos alternativas que no solo alarguen la vida, sino que también mejoren la calidad de vida de nuestros pacientes y de sus familias”.

El fármaco en estudio, ibrilatazar, también conocido como Abtl0812, se evaluará en un ensayo clínico de fase I/II en combinación con quimioterapia o inmunoterapia. Investigaciones previas apuntan a que esta molécula "puede potenciar la acción de estos tratamientos sin añadir toxicidad". Los principales objetivos serán establecer la dosis recomendada, analizar su seguridad y estudiar su actividad antitumoral.

El ensayo, que está previsto que comience el próximo año, incluirá a unos 50 pacientes pediátricos. Antes de llegar a esta fase, el ibrilatazar ha mostrado buena tolerabilidad y señales de eficacia en adultos en ensayos clínicos de fase II en cáncer de páncreas, pulmón y endometrio, así como resultados positivos en estudios preclínicos con modelos de neuroblastoma, según este instituto.

“Este ensayo es el resultado de muchos años de investigación rigurosa”, destacó el co-jefe del grupo de Cáncer y Enfermedades Hematológicas Infantiles del VHIR y coordinador del proyecto, doctor Miquel Segura. Recordó que el equipo participó en la caracterización del mecanismo de acción del ibrilatazar en modelos celulares y animales antes de llegar a esta fase clínica y subrayó que “pasar del laboratorio al paciente es un proceso largo y exigente”.

BIOPSIA LíQUIDA

Además de estudiar la seguridad y la eficacia del fármaco, Phoenix investigará posibles biomarcadores predictivos para anticipar la evolución de los pacientes, su respuesta al tratamiento y la aparición de efectos adversos. También incorporará la biopsia líquida, basada en el análisis del ADN circulante en sangre, para identificar de forma no invasiva biomarcadores asociados a la respuesta y a la toxicidad.

El proyecto tendrá en cuenta la experiencia de los pacientes y sus familias, con medidas relacionadas con la calidad de vida y la aceptabilidad del nuevo fármaco. Además, considerará las desigualdades en el acceso a la salud y las barreras que pueden dificultar la participación en ensayos clínicos o el acceso a tratamientos innovadores.

MECANISMOS CELULARES DE DEFENSA

Una de las claves del ibrilatazar es que actúa de forma diferente a la quimioterapia tradicional. En lugar de dañar el ADN, induce la muerte selectiva de las células tumorales mediante la activación de mecanismos naturales de defensa celular, preservando en mayor medida las células sanas y reduciendo así los efectos secundarios.

Para facilitar su administración en población pediátrica, el proyecto desarrollará una formulación específica en suspensión oral, en lugar de la formulación en cápsula utilizada en adultos, con el objetivo de mejorar "la aceptabilidad, la seguridad y la adherencia al tratamiento en niños y adolescentes".

El proyecto Phoenix es una iniciativa multicéntrica coordinada por el VHIR y el Hospital Universitario Vall d’Hebron que reúne a 13 instituciones de seis países europeos, incluyendo centros de investigación, hospitales pediátricos, universidades y organizaciones internacionales como Ecrin. Participan entidades como la Fundación CRIS Contra el Cáncer, varios hospitales de España, Chequia, Irlanda y Dinamarca, así como institutos de referencia como Gustave Roussy y el Instituto Curie, con el objetivo común de impulsar la investigación biomédica avanzada.