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Enfermedades raras
Investigadores franceses demuestran que sensibilizar a los médicos acelera la detección temprana de la hiperoxaluria primaria
Investigadores franceses demostraron que reforzar la sensibilización y formación de los médicos permite acelerar la detección temprana de la hiperoxaluria primaria, una enfermedad metabólica ultra‑rara que afecta a entre 1 y 3 personas por cada millón en todo el mundo
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Terapia génica
Primeros ensayos clínicos exitosos para revertir la sordera genética
Varios ensayos clínicos internacionales en humanos están validando en pacientes durante este año una técnica que ha demostrado que "una única intervención de introducción de una copia funcional de un gen en el oído interno" permite recuperar progresivamente la audición a pacientes con sordera congénita
