Según informó este miércoles la Clínica Universidad de Navarra, el ensayo clínico ‘Envision’ entra en su tercera fase en España con 75 pacientes de todo el mundo con ataques agudos frecuentes y sintomatología de difícil control.

Las porfirias agudas son un grupo de enfermedades raras de transmisión hereditaria que afectan a la producción del ‘hemo’ en el hígado. Esta sustancia es un componente importante a la hora de producir proteínas esenciales. La incapacidad de producir cantidades adecuadas de esta sustancia conlleva la acumulación de precursores y porfirinas, que producen crisis de dolor en el paciente.

La doctora Delia D´Avola, especialista del departamento de Medicina Interna de este centro hospitalario, explicó que “los pacientes con porfiria aguda intermitente, la forma más común de porfiria aguda, sufren ataques caracterizados por un dolor muy intenso, más comúnmente dolor abdominal, que se acompaña de otros síntomas como agitación, confusión mental, convulsiones, agotamiento, debilidad muscular, nausea, vómito, estreñimiento, crisis hipertensivas y aumento de la frecuencia cardiaca”.

En Europa, esta patología afecta a una persona de cada 15.000, aunque sólo entre un 10 y un 20% padecen síntomas. En la actualidad, el único tratamiento disponible es la ‘hematina’ que se administra de forma sintomática durante el ataque de dolor. De ahí la importancia de este ensayo clínico que abre las puertas a un posible fármaco que busca prevenir los ataques de dolor en las porfirias agudas. Tras los buenos resultados obtenidos en los pacientes tratados en las primeras fases del estudio, se amplía el número de pacientes que serán tratados con un medicamento administrado por vía subcutánea y que inhibe la acumulación de los precursores responsables de los síntomas de la porfiria aguda.