Así lo concluye un ensayo clínico comunicado este lunes y realizado por personal investigador de la Universidad Carlos III de Madrid, el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat), el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz, el Ciber de Enfermedades Raras y el Hospital Universitario La Paz de Madrid.

La 'piel de mariposa' es una enfermedad genética rara caracterizada por una fragilidad extrema de la piel y de las mucosas, lo que provoca ampollas y heridas ante cualquier roce. Además, está asociada a una respuesta inflamatoria crónica sistémica que deteriora la calidad de vida y puede condicionar la esperanza de vida de los pacientes.

El ensayo clínico, denominado MesenSistem-EB y en fase I/II, evaluó el uso de células madre mesenquimales de médula ósea (es decir, de las que deriva el tejido embrionario primitivo) procedentes de donantes familiares haploidénticos, los casos en que donante y receptor comparten la mitad de los marcadores genéticos de compatibilidad inmunológica. A diferencia de otros enfoques terapéuticos, este estudio no se centró únicamente en reponer el colágeno 7, proteína clave en esta enfermedad, sino "en actuar sobre el sistema inmunitario del paciente para controlar la inflamación".

Dicho de forma sencilla: no son “células madre” en el sentido de que vayan a convertirse mágicamente en piel nueva, sino que se usan sobre todo por su capacidad de regular el sistema inmunitario, reducir respuestas inflamatorias y favorecer un entorno más reparador en el organismo, detalla el estudio.

INFLAMACIÓN SISTÉMICA

En el caso de la 'piel de mariposa', el interés está en que esta enfermedad no solo provoca heridas y ampollas por la fragilidad de la piel, sino también una inflamación crónica que empeora síntomas como el picor, el cansancio o las alteraciones del sueño. Por eso, el ensayo buscó "comprobar si estas células pueden ayudar a rebajar esa inflamación sistémica y mejorar la calidad de vida".

Según explicó la investigadora principal del estudio, María José Escámez, investigadora del Ciberer, perteneciente al Instituto de Salud Carlos III, “las células madre mesenquimales infundidas actúan como reguladores del sistema inmune, ayudando a controlar ese estado de inflamación permanente que deteriora la salud y el bienestar de los pacientes”.

Los resultados "son esperanzadores", según el equipo investigador. Tras recibir tres infusiones, los ocho pacientes pediátricos que completaron el estudio mostraron una reducción global del prurito, una mejora en la calidad del sueño y menores niveles de fatiga. Además, el tratamiento fue bien tolerado y no se registraron eventos adversos graves asociados a la infusión.

El equipo también observó que el tratamiento permitió estabilizar indicadores de inflamación sistémica, como la proteína C reactiva y el fibrinógeno, durante el año de seguimiento.

La investigadora del Departamento de Bioingeniería de la UC3M, Marcela Del Río Nechaevsky, este hallazgo supone “un paso importante hacia la medicina personalizada en enfermedades raras”.

Los investigadores concluyeron que esta aproximación terapéutica podría convertirse en una estrategia complementaria para mitigar la escalada inflamatoria en fases críticas de la enfermedad. Según la investigadora del Departamento de Bioingeniería de la UC3M Lucía Martínez Santamaría, el ensayo MesenSistem-EB “sienta las bases para futuros protocolos combinados que podrían transformar el pronóstico de la piel de mariposa a nivel internacional”.