La fibrosis pulmonar se caracteriza por una cicatrización, frecuentemente crónica e irreversible, del tejido pulmonar, que puede provocar dificultad para respirar y, en última instancia, que los órganos del cuerpo no reciban el oxígeno suficiente para funcionar correctamente. Se estima que en España se diagnostican 7,6 casos de fibrosis pulmonar por cada 100.000 habitantes. La forma más común, la fibrosis pulmonar idiopática (FPI), presenta una esperanza de vida, sin tratamiento, de 2 a 5 años tras el diagnóstico.

Ante esta realidad, estos ensayos han evaluado la eficacia y seguridad de nerandomilast, un inhibidor oral preferencial de la fosfodiesterasa 4B (PDE4B) en fase de investigación. Los resultados globales, publicados en 'The New England Journal of Medicine', demuestran que dicha molécula ralentiza de forma significativa el deterioro de la función pulmonar en dos tipos de fibrosis pulmonar: la fibrosis pulmonar idiopática (FPI) y la fibrosis pulmonar progresiva (FPP), donde estarían, entre otras, la neumonitis por hipersensibilidad, y aquellas FPP asociadas a enfermedades autoinmunes sistémicas.

La participación de 26 hospitales y 142 pacientes de distintas comunidades autónomas subraya el compromiso del sistema sanitario español con la investigación clínica de vanguardia en enfermedades respiratorias graves. La doctora Claudia Valenzuela, neumóloga en el Hospital Universitario de la Princesa, uno de los centros participantes en los ensayos, apunta que "esta molécula puede marcar un antes y un después para los pacientes con fibrosis pulmonar, un área donde se han hecho grandes progresos, pero donde todavía existen necesidades no cubiertas, como un diagnóstico precoz y certero que permita iniciar los tratamientos apropiados, que enlentecen la progresión de la fibrosis pulmonar. Los tratamientos antifibróticos actuales en muchos casos suponen un reto para la adherencia al tratamiento, ya que pueden presentar problemas de tolerabilidad, lo que implica que a veces los pacientes tengan que discontinuar o suspender el tratamiento. Por eso, necesitamos nuevos y mejores tratamientos que permitan controlar mejor el curso de la enfermedad y que además tengan un perfil de tolerabilidad aceptable para nuestros pacientes con fibrosis pulmonar. Los ensayos Fibroneer-IPF y Fibroneer-ILD abren la puerta a una nueva era que aumentará las opciones terapéuticas para poder avanzar en la dirección correcta: hacia el control de la enfermedad y la mejoría de la calidad de vida de nuestros pacientes".

La FPI y la FPP son patologías progresivas, asociadas a una elevada mortalidad, en las que las altas tasas de abandono de las opciones terapéuticas actuales hacen necesario poder disponer de terapias adicionales que combinen eficacia y tolerabilidad. En este contexto, ambos estudios revelan un perfil de tolerabilidad favorable, con tasas bajas de discontinuación del tratamiento: inferiores al 15% en FPI y comparables al placebo en el ensayo de FPP.

Además, aunque no se alcanzó el objetivo secundario en ninguno de los dos ensayos, en Fibroneer-ILD, se observó una proporción numéricamente menor de mortalidad en el grupo de pacientes tratados con la molécula en investigación que con placebo.

HITO CIENTÍFICO

“Estos resultados representan un avance científico”, señala Elena Gobartt, gerente de Medical Affairs de la franquicia de Specialty Care en Boehringer Ingelheim España. “Fibroneer-IPF es el primer ensayo de fase III en FPI que alcanza el objetivo primario en diez años, mientras que Fibroneer-ILD es el segundo que demuestra eficacia en formas progresivas de fibrosis pulmonar más allá de la FPI, solo detrás de nuestro ensayo Inbuild. En un área especialmente compleja desde el punto de vista terapéutico, estamos muy orgullosos de haber conseguido un hito de estas características y estar más cerca de posibilitar una mejor vida a los pacientes”.

Boehringer Ingelheim ha presentado una solicitud de autorización de comercialización para nerandomilast para el tratamiento de la FPI y la FPP en Estados Unidos, China y la Unión Europea. Se trata de una molécula que está en investigación y no se ha establecido aún su eficacia y seguridad.

Los resultados de Fibroneer generan esperanza y refuerzan el liderazgo de Boehringer Ingelheim en este ámbito. La compañía lleva años trabajando de la mano de sociedades científicas y organizaciones de pacientes para formar e informar a la población y los profesionales sobre los síntomas de la fibrosis pulmonar, todo con el fin de favorecer el diagnóstico precoz y un abordaje temprano en una enfermedad en la que cada día cuenta.