La organización mostró su preocupación por la decisión del Ministerio de Sanidad de no financiar dicho fármaco y alertó de que "esta medida limita las opciones terapéuticas disponibles para las personas afectadas, lo que afecta directamente a su calidad de vida", según manifestó la DPPE en un comunicado.

Además, subrayó que deja "sin opciones terapéuticas a cerca de 1.100 españoles diagnosticados con esta enfermedad rara genética", considerada una de las más frecuentes. La distrofia muscular de Duchenne es una patología degenerativa y sin cura que se caracteriza por la ausencia de distrofina, una proteína esencial para la estabilidad y el funcionamiento del músculo.

Esta carencia genera un ciclo continuo de daño e inflamación que acelera el deterioro muscular. "Romper este círculo inflamatorio es clave para modificar el curso de la patología", subrayó la presidenta de Duchenne Parent Project España, Silvia Ávila. La evolución de la enfermedad provoca una pérdida progresiva de movilidad y la necesidad de soporte vital.

Los pacientes requieren atención domiciliaria las 24 horas, generalmente proporcionada por sus familias desde edades tempranas. Actualmente, los corticoides constituyen el pilar fundamental del tratamiento, ya que su efecto antiinflamatorio permite retrasar la progresión de la enfermedad aproximadamente tres años. Además, estos fármacos preservan durante más tiempo la función muscular en los afectados.

ÚNICO CORTICOIDE AUTORIZADO

'Vamorolona' es el único corticoide con autorización específica de la EMA para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en pacientes a partir de cuatro años. Se trata del primer fármaco que se autoriza de manera definitiva para esta patología, tanto en Europa como en Estados Unidos.

Su estructura molecular mantiene la eficacia antiinflamatoria de los corticoides tradicionales, sin embargo, presenta un perfil de seguridad más favorable, reduciendo efectos adversos graves asociados al tratamiento prolongado, como los problemas de crecimiento, osteoporosis, fracturas o complicaciones metabólicas.

El uso de estos corticoides en España se considera fuera de la indicación aprobada oficialmente, lo que implica que no están formalmente autorizados para esta enfermedad. "No obstante, su eficacia clínica está respaldada por la experiencia y las guías internacionales de tratamiento", apuntó la Asociación. La presidenta de DPPE insistió en la necesidad de que las autoridades sanitarias reconsideren esta decisión.

ACCESO EQUITATIVO A TERAPIAS

En este sentido, Ávila defendió la adopción de medidas que garanticen un acceso equitativo a terapias seguras y efectivas para todos los pacientes. "Desde Duchenne Parent Project España insistimos en la necesidad de que las autoridades sanitarias reconsideren la no financiación de tratamientos autorizados", afirmó y añadió que "es fundamental permitir que todos los pacientes puedan beneficiarse de avances médicos".

Según destacó, estos nuevos fármacos mejoran significativamente la calidad de vida de las personas con distrofia muscular de Duchenne, de ahi que la organización esté dispuesta a continuar trabajando para que el Ministerio de Sanidad revise su posición sobre la financiación de este tratamiento.