Así lo remarcó la médica adjunta del servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Gregorio Marañón de Madrid e integrante de la Sociedad Española de Hematología, la doctora Cristina Pascual, en el Diálogo sobre el Día Mundial de la PTTa celebrado en la sede de la agencia de noticias Servimedia junto a Fedhemo.

Durante su intervención, la experta subrayó que “el ‘caplacizumab’ de Sanofi se puede utilizar desde el pasado año". "Ahora tenemos que trabajar con las autoridades sanitarias para poder utilizar este fármaco lo antes posible y en las primeras 24 horas. Aquí no hemos estado de acuerdo con el dictamen del Ministerio de Sanidad que hace una indicación para su uso en España en pacientes con respuesta insuficiente”.

Al respecto añadió que “esta indicación no está en ningún criterio de definición de la PPTa y es muy difícil decir cuándo es una respuesta insuficiente”.

De hecho, subrayó que estudios científicos han demostrado que hay que utilizarlo en las primeras 72 horas. “Si se utiliza entre el primer y tercer día, la respuesta es impresionante. Pedimos al Ministerio de Sanidad que nos deje utilizar este medicamento lo antes posible porque así conseguiremos reducir la mortalidad y las secuelas de los microtrombos”.

FARMACIA HOSPITALARIA

Dada la indicación terapéutica del Ministerio de Sanidad sobre este fármaco, la doctora Pascual advirtió de que cada grupo de hematólogos actualmente tiene que elaborar un protocolo concreto con Farmacia Hospitalaria para poder utilizarlo lo antes posible, a pesar de que ensayos clínicos han demostrado que es eficaz para todo tipo de pacientes con PTTa.

En cuanto al tratamiento de esta enfermedad, la hematóloga indicó que en la década de los 90 se produjo “un antes y un después de esta patología” cuando se demostró que el tratamiento para la PTTa con recambio plasmático evitaba la mortalidad en el 80% de los pacientes.

Con el recambio plasmático se aporta la enzima que le falta al paciente y se eliminan los anticuerpos que bloquean la actividad de la misma. “Antes de la aparición de esta terapia, la mortalidad por esta enfermedad era del 90%”, destacó la doctora Pascual.

Además, este tratamiento se complementa con terapia inmunosupresora porque el origen de esta patología es autoinmune y la provocan anticuerpos, por lo que hay que bloquear la acción de estos.

“Desde hace muy poco tiempo se dispone de un tercer bloque terapéutico con el fármaco ‘caplacizumab’ de acción muy rápida que bloquea la microtrombosis, que es lo que lleva a las complicaciones más importantes de estos pacientes como trombosis de vasos en el cerebro, de vasos del corazón y vasos del riñón, que son los tres órganos que en esta enfermedad están más afectados”, explicó la especialista.

MENOS MORTALIDAD

Con esta triple terapia, la mortalidad por esta enfermedad es sólo del 10% pero, “eso sí, si utilizamos en menos de 24 horas estos tres tratamientos”.

Esta enfermedad es recurrente, es decir, cerca del 50% de los pacientes vuelven a sufrir un episodio agudo de PTTa con todos los riesgos que conlleva. Por ello, “hoy en día estamos enfocados a evitar las recurrencias en un 25% y evitar la refractariedad de los tratamientos”.

Incluso, advirtió, “la mortalidad se podría reducir aún más si los hospitales disponen del recambio plasmático aplicado de forma rápida y administrar el tratamiento inmunosupresor con ‘caplacizumab’ en las primeras 24 o 48 horas”.

En este sentido, la experta indicó que estos tratamientos están disponibles en todas las capitales de provincia españolas. En cuanto al futuro, apostó por "conseguir eliminar el recambio plasmático, un tratamiento engorroso que no está exento de complicaciones", y limitar el tratamiento exclusivamente al fármaco.

Por su parte, el presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), Daniel Anibal García Diego, aseguró que “el futuro es muy esperanzador y hay una gran innovación terapéutica y debemos trabajar para que la sociedad, el Ministerio de Sanidad y las agencias reguladoras de medicamentos sean conscientes que hay que apostar para conseguir que no haya ningún paciente que fallezca”. "Esto conlleva que la innovación llegue a España”, remachó en alusión a los nuevos tratamientos que ya existen.