La Unidad de Ensayos Clínicos del centro madrileño llevará a cabo este estudio con el fármaco AP-2, potencial medicamento para la ELA. Supondrá la primera administración en humanos (Firts in Human) y ha sido autorizado recientemente por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), tras superar la fase preclínica en el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC).

Está prevista la participación de 72 voluntarios sanos a los que se les administrará el fármaco para evaluar su seguridad y la farmacocinética, es decir, cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina del organismo.

AP-2 pretende restaurar la función de TDP-43, una proteína patológicamente alterada en los pacientes de ELA que provoca la muerte de las motoneuronas (células del sistema nervioso encargadas de transmitir señales desde el cerebro o la médula espinal hasta los músculos) y, consiguientemente, el avance de la enfermedad. Hasta ahora ha logrado revertir la anomalía de TDP-43, restaurando así su equilibrio natural, tanto en modelos celulares como en animales transgénicos.

Este tipo de ensayo se basa en una administración progresiva del medicamento en distintos niveles de dosis. Cada escalado se realiza únicamente tras confirmar la seguridad en la cohorte de pacientes previa, garantizando así la protección de los participantes y permitiendo establecer las bases de seguridad necesarias para su futura evaluación en enfermos con ELA.

PERSONAS AFECTADAS EN ESPAÑA

La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las motoneuronas, las células nerviosas responsables de controlar los músculos voluntarios, provocando una pérdida gradual de la fuerza muscular que deriva en parálisis, mientras las capacidades cognitivas suelen mantenerse intactas.

Se trata de una patología incurable y de evolución rápida, con una esperanza de vida media de entre cinco y seis años tras el diagnóstico. Según datos de la Sociedad Española de Neurología (SEN), entre 4.000 y 4.500 personas la padecen en España, y cada año se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos.