La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) informó este martes de que España autorizó en 2025 un total de 216 ensayos clínicos en enfermedades raras, un 4% más que en 2024, según especifica su ‘Informe sobre Ensayos Clínicos para Enfermedades Raras en España 2025’. La comunicación se realizó en la víspera del Día Internacional de los Ensayos Clínicos, que conmemora el inicio del primer ensayo clínico moderno, realizado por el médico escocés James Lind en 1747 sobre el escorbuto.

Estos estudios en enfermedades raras representaron el 22% del total de ensayos clínicos aprobados en el país, que ascendieron a 962, de acuerdo con el Registro Español de Estudios Clínicos (REec) de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps).

Por comunidades autónomas, Cataluña, Comunidad de Madrid y Andalucía lideraron la investigación en estas patologías, concentrando más del 50% de los ensayos. Cataluña participó en 171 estudios, seguida de Madrid con 151 y Andalucía con 100, mientras que la Comunidad Valenciana alcanzó los 79.

No obstante, al ajustar los datos por población, destacaron otras regiones como Navarra, Galicia y País Vasco, con una mayor tasa de ensayos por millón de habitantes, según esta asociación.

INDUSTRIA FARMACÉUTICA

El informe también subraya el papel predominante de la industria farmacéutica, que impulsó el 98% de los ensayos en enfermedades raras, con 212 estudios promovidos por compañías en 2025, un 8% más que en 2024.

Por áreas terapéuticas, oncología se mantuvo como la principal, con 47 ensayos, aunque redujo su peso relativo. Le siguieron el sistema inmunitario, con un incremento del 38%, hasta los 44 estudios, y el sistema nervioso, con 33.