La cita, organizada por Duchenne Parent Project España (DPPE), tendrá lugar bajo el lema ‘Del Laboratorio a la Vida’ y servirá para abordar los avances científicos, clínicos y sociales relacionados con estas enfermedades raras, así como la realidad diaria de los pacientes y sus familias. Con motivo del Día Internacional de los Ensayos Clínicos, que se celebra este miércoles, DPPE destacó los resultados de una década de estrategia en investigación.

Según la asociación, el 82% de sus pacientes registrados con distrofia muscular de Duchenne ya ha participado en algún ensayo clínico en España, una cifra que la entidad considera récord en el ámbito de las enfermedades raras.

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética, degenerativa y sin cura que afecta en España a cerca de 1.100 personas. Está causada por la ausencia de distrofina, una proteína esencial para la estabilidad y el funcionamiento del músculo, cuya carencia provoca un deterioro muscular progresivo.

La evolución de la enfermedad puede derivar en pérdida de movilidad, necesidad de soporte vital y atención domiciliaria continuada, habitualmente asumida por las familias desde edades tempranas. DPPE subrayó que su trabajo para atraer investigación a España ha contribuido a acercar nuevas opciones terapéuticas y a situar al país en una posición destacada en el desarrollo de terapias avanzadas.

El congreso arrancará el próximo viernes, 22 de mayo, a las 15.30 horas, en el Hotel Novotel Madrid Center, situado en la calle O’Donnell, 53, de Madrid.