Así se puso de manifiesto durante la IV Jornada Nacional sobre Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras, celebrada este miércoles en Madrid por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu). Su presidenta, Beatriz Perales, explicó que las terapias avanzadas para enfermedades raras “están redefiniendo la historia natural de estas patologías y ofreciendo, por primera vez, una alternativa terapéutica a muchos pacientes”.

Perales pidió que el Plan de Terapias Avanzadas en el Sistema Nacional de Salud (SNS) aborde de forma más específica los retos de estas terapias en enfermedades raras, pese a haber supuesto "un avance positivo". Entre las medidas necesarias, citó mecanismos de financiación adaptados, procedimientos de evaluación más ágiles y una mayor colaboración público-privada.

“Necesitamos una hoja de ruta clara y ambiciosa, capaz de anticiparse al crecimiento de estas terapias y de preparar al sistema sanitario para garantizar que la innovación llegue de manera efectiva y equitativa a los pacientes”, subrayó.

El director de la Plataforma de Organizaciones de Pacientes (POP), Pedro Carrascal, abordó la experiencia de los pacientes en el Reglamento Europeo de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA) y destacó que el trabajo de las organizaciones de pacientes permitió que su perspectiva estuviera representada en la HTA de forma “más útil, más comprensible y estructurada”.

En la mesa ‘Conversación entre clínicos e investigadores’, los expertos coincidieron en el avance de las terapias avanzadas para enfermedades raras en los últimos años y reclamaron reforzar la investigación, mejorar la integración entre perfiles clínicos e investigadores, avanzar en la colaboración público-privada y aprovechar mejor los datos para optimizar la toma de decisiones.

En el debate participaron la presidenta de la Federación de Asociaciones Científico Médicas Españolas (Facme), Cristina Avendaño, y el director de la Unidad de Innovación Biomédica del Ciemat, Juan Antonio Bueren, entre otros expertos.

ADAPTAR EL MARCO REGULATORIO

En la mesa ‘Acceso y financiación en terapias avanzadas’, los ponentes defendieron la necesidad de adaptar el marco regulatorio y de financiación para responder con mayor agilidad y predictibilidad a las particularidades de las terapias avanzadas en enfermedades raras. También apostaron por construir un ecosistema que integre la política sanitaria y la industrial, con incentivos adecuados para que la innovación farmacéutica pudiera desarrollarse y llegar a los pacientes.

La jornada se cerró con una mesa sobre el abordaje regional de las terapias avanzadas en España, en la que representantes autonómicos y de pacientes subrayaron la importancia de compartir conocimiento entre comunidades autónomas.

Los participantes defendieron la necesidad de armonizar protocolos y estructuras para lograr una atención más coordinada y equitativa en todo el territorio. También apostaron por reforzar el trabajo en red y apoyarse en la digitalización del sistema para avanzar hacia un modelo más coordinado y centrado en el paciente.