Así se puso de manifiesto en la conferencia ‘Hacia un Plan Europeo Integral: La implicación de España con las enfermedades raras’, celebrada este lunes en la sala Ernest Lluch del Congreso de los Diputados, que reunió a las asociaciones y plataformas de pacientes, además de diputados, senadores, eurodiputados, industria farmacéutica y otros sectores relacionados con las enfermedades raras.

La bienvenida institucional corrió a cargo de Francina Armengol, presidenta del Congreso, quien destacó las dificultades por las que pasan los enfermos de este tipo de patologías: “Una persona con una enfermedad rara tarda una media de cuatro años para el diagnóstico en España. Casi la mitad de los pacientes tienen dificultades para costear su tratamiento y, además, no está de acuerdo con la atención recibida. La inversión en ciencia es imprescindible”.

Para Juan Carrión, presidente de Feder, la clave está en "sensibilizar a todos los europarlamentarios para que las enfermedades raras estén en la agenda del nuevo Parlamento Europeo que salga de las urnas el proximo mes de junio de 2024. "Tenemos que lograr que todos los grupos incorporen las enfermedades raras en su agenda de trabajo para impulsar el Plan Europeo sobre Enfermedades Raras”.

También hizo balance del trabajo realizado por España en enfermedades raras y concluyó que "es muy positivo", aunque reclamó que es necesario actualizar la estrategia de enfermedades raras española de 2014.

Además, recalcó el papel del paciente en el abordaje de las enfermedades raras, y reclamó que hay que situarlo "en el centro del Sistema nacional de Salud".

También reivindicó el trabajo de España como país líder "en generación de marcos globales para el avance en la enfermedades raras: Gobiernos y Asociaciones", por lo que reclamó que siga llevando el testigo de las enfermedades raras durante al Presidencia Española de la Comisión Europea.

En la misma línea, Yann Le Cam, director de la Alianza Europea de Enfermedades Raras (Eurodis), reclamó en el Congreso que los 300 millones de personas que viven con una enfermedad rara en el mundo, "alrededor de dos tercios no han sido diagnosticados todavía y un tercio de los bebés afectados mueren antes de los cinco años. En Europa, las necesidades médicas y sociales no satisfechas son muchas".

DIAGNÓSTICO

Por ello, pidió una "reducción del tiempo de diagnóstico a seis meses", además de reducir la mortalidad de los niños menores de cinco años, y de la solventar la carga social y económicas que sufren las familias de estos enfermos. Reclamó el "acceso a un millar medicamentos de forma más barata".

“Necesitamos articular las estrategias europeas y la revisión de los medicamentos. Por ello, solicitamos un Plan Europeo de Acción sobre enfermedades raras", remachó Le Cam.

Por su parte, Juan Yermo, director general de la Asociación Nacional Empresarial de la Industria Farmacéutica (Farmaindustria), aseguró que del millar de ensayos clínicos que se realizan actualmente en España, 230 están centrados en enfermedades raras y la mitad de los mismos se hallan están en fase 1 y 2. "Muchos de estos ensayos están fiananciados por la industria. Nosotros estamos comprometidos en la investigación clínica, pero también para trabajar con los pacientes".

Según Cristóbal Belda, director del Instituto de Salud Carlos III, afirmó que desde la institución "se han seguido unas políticas para localizar diversas herramientas presupuestarias para realizar proyecto de investigación en enfermedades raras dentro de la Unión Europea. El éxito ha sido tal que más del 70% han sido proyectos liderados desde España, con financiación parcial española”.