Según informó la entidad durante la Semana de la Ciencia, el estudio 'Inversión en investigación biomédica del movimiento asociativo de Feder 2021-2023' analiza por primera vez el esfuerzo económico y humano que realizan las entidades de pacientes para impulsar la investigación en enfermedades raras.

El informe subraya que la investigación constituye una necesidad urgente, ya que más del 70% de las enfermedades raras son genéticas y pediátricas, manifestándose en los primeros años de vida. En dos de cada tres casos aparecen antes de los dos años de vida.

La federación destacó que solo el 6% de las enfermedades raras cuenta con tratamiento, mientras que el 94% carece de opciones terapéuticas. "Para las más de tres millones de personas que viven con una enfermedad rara en España, la investigación no es una opción: es la única esperanza", señala el documento.

CRECIMIENTO SOSTENIDO

El estudio revela una tendencia ascendente constante en la financiación de proyectos de investigación. El número de proyectos financiados aumentó de 190 en 2021 a 239 en 2023, lo que representa un incremento del 25%.

De las 139 entidades de pacientes que participaron en el estudio, el 62,6% financió proyectos desarrollados en centros de investigación nacionales. Por su parte, un 33,8% apoyó tanto proyectos españoles como internacionales.

El informe destaca que el 69,6% de la inversión procede del apoyo directo de las asociaciones, principalmente de fondos propios. Este dato evidencia el compromiso del movimiento asociativo con la investigación biomédica.

España se posiciona como uno de los países que lidera la investigación biomédica en enfermedades raras, con 1.052 ensayos clínicos en desarrollo en los últimos cinco años. Este dato refuerza el papel del país en el ámbito científico internacional.

DEMANDAS DEL SECTOR

El movimiento asociativo reclama más inversión pública y privada para sostener la investigación en enfermedades raras. También solicita mejoras en la comunicación entre las partes implicadas y mayor transparencia en la información sobre proyectos existentes.

Asimismo, las entidades participantes demandan la simplificación de procesos burocráticos que faciliten el desarrollo de proyectos de investigación. Estas medidas contribuirían a optimizar los recursos disponibles y acelerar los avances científicos.

El informe advierte que "la investigación en enfermedades raras no puede sostenerse sobre los hombros de las familias". Por ello, considera necesario un modelo de financiación sostenible, transparente y equitativo.

RECOMENDACIONES ESPECÍFICAS

El documento incluye recomendaciones para garantizar una financiación suficiente y sostenible que sitúe a las personas en el centro de la investigación. También propone construir un ecosistema colaborativo entre todos los actores implicados.

Entre las propuestas figura asegurar la transparencia y el acceso al conocimiento generado por la investigación. Igualmente, plantea desarrollar las infraestructuras necesarias para potenciar la investigación biomédica. El estudio fue elaborado por Feder y Fundación Feder con la tecnología y colaboración de Sermes CRO, y la financiación corrió a cargo de Fundación Inocente Inocente.

La investigación se basó en una encuesta realizada a 139 entidades de pacientes de enfermedades raras entre julio y octubre de 2024. La tasa de respuesta alcanzó el 81,7%, lo que otorga representatividad a los resultados obtenidos.

En España se estima que existen tres millones de personas que padecen una enfermedad rara. A esta cifra hay que añadir familiares, cuidadores y otras personas del entorno que conviven con estos pacientes.

El movimiento asociativo de enfermedades raras crece y se profesionaliza para defender los derechos de las personas afectadas. Su principal objetivo es conseguir que todas las personas accedan a un tratamiento curativo mediante el fomento de la investigación en estas patologías.