Así lo manifestaron los expertos durante la celebración en la agencia de noticias Servimedia del diálogo sobre el 'Día Mundial de la PTTa' de 2025 y en el que se abordó la Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida y su tratamiento.

Con motivo de la celebración este sábado del Día Mundial de la PTTa, el presidente de la Federación de Personas con Hemofilia (Fedhemo), Daniel-Aníbal García, aseguró que “este año es un año de esperanza porque cada vez hay más investigación sobre esta enfermedad, por lo que ya vemos un universo muy diferente”.

La PTTa es una enfermedad rara y protrombótica que se produce porque unos anticuerpos que se generan sin un motivo reconocible bloquean la acción de una enzima a la que dejan en unos niveles mínimos, incluso de un 0%, cuando lo normal sería estar por encima del 40%.

Por ello, subrayó García, “la PTTa debe estar en la cabeza de hematólogos y médicos cuando se realicen determinadas pruebas porque es una urgencia hematológica que hay que saber diagnosticarla y tratarla de forma precoz porque solo así podemos salvar vidas”.

ENFERMEDAD MUY RARA

Por ser una enfermedad muy rara, indicó la jefa de sección de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Gregorio Marañón de Madrid y especialista en el tratamiento de PTTa, la doctora Cristina Pascual, “si el paciente presenta en una urgencia anemia y trombocitopenia, el médico tiene que descartar una PTTa, ya que en caso afirmativo se deben disparar las alarmas porque el diagnóstico precoz implica un tratamiento rápido y evitar así la mortalidad y las secuelas que pueden provocar la aparición de microtrombosis”.

Sin embargo, remarcó la experta, con la aparición de nuevos fármacos como el ‘caplacizumab’, “la mortalidad ya ronda el 5% cuando hace unos años estaba en el 20%, con lo que se ha reducido muchísimo”.

Además, puntualizó la doctora Pascual, “contamos con nuevas investigaciones”. En el último Congreso de la International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), celebrado el pasado mes de junio en Washington, se presentaron los resultados del ensayo clínico ‘Mayari’. En esta investigación, “se incluyó a pacientes con sospecha o confirmación diagnóstica de PTTa sin utilizar el recambio plasmático, el único tratamiento para estos pacientes hasta la aparición de nuevas terapias”.

RECAMBIO PLASMÁTICO

Este estudio “incluyó a 55 pacientes con terapia inmunosupresora y ‘caplacizumab’ y la tasa de respuesta fue del 95%, es decir, pacientes que no están severamente afectados a nivel cardiaco y neurológico se pueden beneficiar de no usar el recambio plasmático que es un tratamiento muy engorroso, complicado y que no está en todos los centros sanitarios”.

Pese a estos datos, advirtió la doctora Cristina Pascual, “antes de tomar una decisión terapéutica hay que cambiar las guías nacionales e internacionales y esto conlleva varias reuniones para modificarlas. Por lo tanto, hoy por hoy el recambio plasmático sigue siendo la terapia de nuestros pacientes”.

Igualmente, recordó, “hay otro medicamento en la práctica clínica llamado ‘Adamts recombinante’ que promete importantes avances en el tratamiento de la PTT inmune. Sin embargo, ya está aprobado y a punto de tener precio reembolso por parte del Ministerio de Sanidad en la PTT congénita, en la que el déficit de una enzima es producto de una mutación en el gen donde se produce, por lo que es hereditaria”. De momento, este medicamento es intravenoso y se debe administrar en el hospital de día.

En el área investigador, España se sitúa entre los primeros puestos. De hecho, el presidente de Fedhemo destacó que “en el mundo de la Hematología y en general no tenemos nada que envidiar a ningún país". "Nosotros como pacientes nos beneficiamos de ello con los ensayos clínicos a los que accedemos de manera precoz y en la práctica clínica habitual, ya que si el médico está especializado, el paciente se beneficia en tu día a día”.

Sin embargo, agregó, “aún queda alguna reivindicación”. Con motivo de este Día Mundial de la PTTa, pidió que los médicos de un hospital "sospechen que un paciente pueda tener PTTa, ya que esa sospecha puede cambiar lo que vaya a ocurrir en el futuro del paciente para que su reincorporación a su vida sea más rápido”.

Además, reclamó la incorporación de las nuevas terapias en España. “En un futuro podrían convivir los nuevos fármacos con remplazo plasmático y esto va a ser un cambio de paradigma que va a ayudar mucho a los pacientes”.

En esta misma línea, la doctora Pascual explicó que “hay que seguir reivindicando a nivel paciente y profesional sanitario. Es fundamental que el médico tenga una continua formación y divulgación de esta enfermedad para que el diagnóstico sea lo antes posible, lo que será la fuente de los mejores éxitos”.

“No se puede olvidar, aseguró, que este tipo de pacientes viven con miedo continuo a que haya alguna recaída. Estas personas tienen un miedo feroz y con mucha ansiedad. Ante esto, las ayudas de Fedhemo son incalculables”. Ante esta realidad, Daniel-Aníbal García remarcó la importancia del apoyo psicosocial para que el paciente se pueda reincorporar a una vida lo más normalizada posible”.