Fedaes celebró esta resolución oficial como un "hito histórico" y aseguró que la noticia llega "con una mezcla de profunda emoción y alivio". Subrayó que no es solo un trámite administrativo, sino "una puerta abierta hacia una mejor calidad de vida" para quienes conviven con esta patología. La federación destacó además que Sanidad atiende así una de sus peticiones: que el tratamiento quede "abierto a todas las personas afectadas por la enfermedad, independientemente de su estado y otras consideraciones físicas". Fedaes situó la decisión como un cambio de enfoque, al pasar "de gestionar síntomas a disponer de una terapia diseñada específicamente para frenar el avance de la enfermedad".

La ataxia de Friedreich es una enfermedad neurológica hereditaria, rara y degenerativa, que afecta principalmente al control del movimiento, el equilibrio y la coordinación, y que con el tiempo puede comprometer también el corazón y otros órganos. Se produce por una alteración genética que provoca un déficit de frataxina. Su falta daña sobre todo la médula espinal, el cerebelo, los nervios periféricos y el músculo cardíaco.

Según los puntos destacados difundidos por el Ministerio de Sanidad, la CIPM "ha propuesto la financiación total o parcial" de la omaveloxolona para ataxia de Friedreich. La Secretaría de Estado de Sanidad recordó que estas propuestas se convierten después en resoluciones administrativas que deben ser aceptadas por la compañía que suministra el medicamento y culminan con la incorporación al Nomenclátor de facturación, que es el paso administrativo que permite que un medicamento financiado pueda ser prescrito y pagado por el Sistema Nacional de Salud (SNS). Ese proceso, precisa el propio documento de Sanidad, suele materializarse "en los primeros días del segundo mes" tras la decisión. Sanidad aún no ha informado si la financiación será "al 100%" para pacientes, ni concretó si se aplicará una financiación total o parcial.

Fedaes pidió "realismo con los tiempos" y advirtió de que, pese al acuerdo de la CIPM, todavía "quedan trámites para que el fármaco esté disponible en los hospitales", un periodo en el que esta entidad afirmó que se mantendrá "vigilante" para que los plazos se cumplan y el tratamiento llegue "lo antes posible" a quienes lo necesitan.

LUCHA CONTRA EL TIEMPO

La decisión llega tras "un periodo de reivindicación intensa por parte de asociaciones y familias", que han venido denunciando "desigualdades territoriales y barreras de acceso asociadas al alto coste del tratamiento", según Fedaes. En los últimos meses, la situación generó "una notable presión social y mediática", con testimonios públicos de pacientes jóvenes y familiares que reclamaban que "el tiempo" es un bien escaso en una enfermedad progresiva, añadió la federación.

Fedaes insistió en que cada "caso debe valorarse de forma individual" y recomendó "consultar con el neurólogo de referencia la idoneidad del tratamiento". "Cada caso es único", concluyó.

MEJORA LA FUNCIÓN NEUROLÓGICA

La evidencia clínica disponible respalda que la omaveloxolona aporta un beneficio funcional medible en personas con ataxia de Friedreich. Una revisión de los resultados del ensayo clínico MOXIe, publicada en 'Annals of Neurology', concluyó que el tratamiento se asoció a "una mejora significativa de la función neurológica frente a placebo", con un perfil de efectos adversos considerado "manejable en el contexto de una enfermedad neurodegenerativa rara".

El neurólogo David R. Lynch, investigador principal del programa MOXIe, indicó que la omaveloxolona "no es un tratamiento curativo", pero sí representa un avance relevante porque su objetivo es "modificar la trayectoria natural de la enfermedad y ralentizar la progresión del deterioro funcional". Los pacientes tratados presentan una progresión "considerablemente más lenta de la esperada", un enfoque que, según la opinión coincidente de varios especialistas internacionales, marca un cambio de paradigma al pasar de un abordaje meramente sintomático a una terapia dirigida al mecanismo de la enfermedad.