El tratamiento es parte de un ensayo clínico internacional en fase 1 para pacientes con hemofilia A severa que no presentan inmunidad frente al virus vector. “En la actualidad esta técnica no está disponible para todos los pacientes, sólo para aquellos que cumplan los criterios de inclusión del ensayo clínico y ninguno de exclusión”, enfatizó Mingot. “Se trata de una medicación que se administra una sola vez en el hospital, pero requiere de un estricto seguimiento posterior en el centro”, añadió.

La puesta en marcha del ensayo –que inició el pasado mes de noviembre el Hospital Regional de Málaga- representa un avance muy importante para los hemofílicos, ya que este tipo de tratamiento puede suponer la cura definitiva para su enfermedad.

Según explicó la representante de la SETH, “la terapia génica tiene como objetivo curar enfermedades congénitas producidas por alteraciones de uno o varios genes, como es la hemofilia”. Consiste en introducir el gen sano en el material genético de un virus conocido y modificable (vector) y posteriormente inocularlo en el paciente. Cuando el virus ‘infecta’ a las células productoras de la proteína anormal, introduce el gen sano y desplaza al patológico, de forma que el paciente queda parcial o totalmente curado.

“La curación o casi normalización del factor VIII permite a los afectados realizar una vida independiente del tratamiento”, subrayó la hematóloga. Los resultados deben ser todavía valorados con cautela pero es una gran opción si la respuesta se mantuviera en el tiempo con un buen perfil de seguridad.

El equipo del centro malagueño que lleva a cabo el ensayo clínico pertenece a la Unidad de Gestión de Hematología y está formado por Beatriz Gago (coordinadora del estudio), Marta Delgado (enfermera de ensayos clínicos) y María Eva Mingot (investigadora principal), además de los técnicos del laboratorio de coagulación del Hospital Regional de Málaga.