Así lo comentó durante un diálogo celebrado en la agencia de noticias Servimedia sobre el 'Día Mundial de la PTTa' junto al presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), Daniel-Aníbal García.

La doctora Cristina Pascual explicó que espera que las próximas guías médicas del ISTH, la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia, incorporen la utilización del tratamiento sin recambio plasmático para los pacientes con Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida (PTTa). Esta enfermedad hematológica rara está provocada por un nivel bajo de plaquetas y presenta riesgo vital por la formación de trombos. Además, afecta sobre todo a mujeres de entre 45 y 50 años con sobrepeso y registra una mortalidad de entre el 10% y el 15%.

Según indicó, esto supondría “un cambio muy impactante en el manejo de nuestros pacientes” e incluso “revolucionario”. A su juicio, ofrece una alternativa a quienes tienen alergia al plasma o rechazan este procedimiento por convicciones religiosas. El recambio plasmático se utiliza desde los años noventa y ha logrado resultados excelentes, con una reducción de la mortalidad de estos pacientes del 90% al 20%, destacó la jefa de Sección de Hematología y Hemoterapia del Hospital Gregorio Marañón.

"Si 40 años después conseguimos no utilizar este tratamiento, que no deja de ser muy engorroso, problemático, logísticamente difícil (...), sería algo increíblemente ventajoso", admitió la especialista.

El tratamiento para estas personas pasaría a centrarse en la administración de caplacizumab e inmunosupresión sin recambio plasmático.

Esta expectativa se sustenta en recientes estudios desarrollados, entre otros, por la compañía Sanofi, según destacó la hematóloga, que dieron resultados "muy buenos", con "una respuesta cercana al 80% en pacientes sin recambio". Además, indicó, "hay experiencia en vida real", sobre todo del grupo de investigación austriaco-alemán, "en el que ya han tenido una experiencia importante, de unos 75 pacientes, con unos resultados muy buenos, con muy buenas respuestas sin utilizar el recambio plasmático".

El presidente de Fedhemo, Daniel-Aníbal García, y la doctora Cristina Pascual, en Servimedia | Foto de Aurora Talaverano/Servimedia

FINANCIACIÓN

Por su parte, el presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), Daniel-Aníbal García, explicó que el caplacizumab "es un fármaco que está autorizado, pero no está financiado" en España. "Ese es uno de los grandes problemas" que limitan las herramientas con las que deben lidiar los hematólogos, indicó. "Hay un arsenal terapéutico amplio, pero la doctora Pascual tiene que usar un arsenal terapéutico más corto porque hay herramientas que existen, pero no tiene disponibles", ejemplificó.

La doctora Pascual señaló asimismo que recientemente el Ministerio de Sanidad ha denegado la financiación del fármaco, pero aseguró que se está trabajando para que el sistema sanitario español pueda contar con esta alternativa de tratamiento y no sea necesario "pedir el fármaco vía extranjero a un precio mucho mayor, porque no tiene ningún sentido".

Aun así, la doctora destacó que España está "en la primera fila" en cuanto a conocimiento sobre esta patología y, en concreto, en la especialidad de hematología "estamos en la vanguardia y estamos a la cabeza" de las investigaciones respecto a la PTTa.

Daniel-Aníbal García destacó también que actualmente todas las provincias españolas cuentan con centros para tratar a los pacientes mediante el proceso de recambio plasmático, pero admitió que no todos los hospitales tienen esa capacidad porque se trata de un proceso "logísticamente complicado".

En ese sentido, la doctora Pascual explicó que el manejo sin recambio plasmático facilitará el abordaje de la enfermedad. Aunque admitió que el proceso actual ya redujo el tiempo de estancia del paciente en el hospital desde casi un mes a los cinco días actuales de media gracias al caplacizumab, indicó que pasar a utilizar este fármaco sin necesidad de recambio plasmático hará posible que los pacientes se vayan a casa inmediatamente.