Así se desprende de los resultados preliminares, según los cuales una única administración de esta terapia “es capaz de restablecer el equilibrio inmunológico y podría prevenir el rechazo agudo del órgano en estos niños”. Estudios científicos de los últimos años han demostrado que el sistema inmunológico posee un mecanismo intrínseco de regulación o tolerancia mediado por unas células llamadas T reguladoras o Treg, que controlan y reducen las respuestas inflamatorias inadecuadas.

La pequeña Irene, de seis meses, nació con una cardiopatía congénita que requería un trasplante cardíaco y ha sido la primera paciente en el mundo que ha recibido esta terapia innovadora tras ser trasplantada de corazón en el Hospital Gregorio Marañón.

Según los autores de la investigación, a la semana de recibir su trasplante, a Irene se le administró una única dosis de sus células thyTreg, y se ha hecho un seguimiento exhaustivo durante dos años para determinar si dicha terapia podría disminuir el riesgo de rechazar su nuevo corazón.

"Durante estos dos años, Irene ha mostrado tener en su sangre una reserva de células Treg superior a la de niños trasplantados de corazón que no habían recibido la terapia thyTreg, y la presencia de estas células ha podido mantener bajo control los mecanismos inmunológicos que podrían desencadenar el rechazo".

Además, "no se ha detectado ningún signo de rechazo en esta paciente en estos dos años post-trasplante", que es el periodo con mayor incidencia de rechazo en estos niños. Por ello, estos resultados han sido publicados recientemente por la revista 'Journal of Experimental Medicine'.

Este ensayo ha sido el primero a nivel mundial que realiza una terapia con Treg en niños trasplantados, y sobre todo es el primero que emplea en humanos células thyTreg obtenidas de tejido tímico en vez de Treg de sangre, con lo que se han podido obtener un mayor número de células y de mucha mejor calidad, haciendo posible el uso de esta terapia avanzada en pacientes pediátricos.

Asimismo, este grupo es pionero en el uso terapéutico de estas células thyTreg en pacientes, y junto con el Área del Corazón Infantil y la UCI pediátrica del Hospital Gregorio Marañón comenzaron hace tres años un Ensayo Clínico de una terapia con dichas células para prevenir el rechazo en bebés trasplantados de corazón.

CÓMO EVITAR EL RECHAZO

El trabajo de investigación de Esther Bernaldo de Quirós y demás miembros del equipo de Rafael permitió desarrollar una estrategia totalmente nueva para fabricar dosis terapéuticas de células Treg a partir de un tejido que cubre el corazón y que se desecha habitualmente en el transcurso de las cirugías cardiacas infantiles, el timo.

Según los autores de la investigación, las células Treg obtenidas de tejido tímico poseen "cualidades únicas y una altísima capacidad reguladora", y el protocolo desarrollado por los investigadores permite obtener miles de veces más células que las que se pueden obtener de la sangre.

Diversos centros de todo el mundo han intentado explotar las propiedades reguladoras de estas células desarrollando terapias celulares con células Treg obtenidas de la sangre de los pacientes. Los numerosos ensayos realizados hasta la fecha demuestran que "esta terapia es segura al emplear las propias células del paciente", pero no se ha conseguido la eficacia terapéutica esperada dada la baja cantidad y calidad de las “envejecidas” células Treg obtenidas de la sangre de adultos.

Sin embargo, en niños, a pesar de que la calidad de las Treg se supone mejor, esta terapia era inviable dado el bajísimo número de Treg que se pueden obtener del pequeño volumen de sangre que se puede extraer a pacientes pediátricos. Por ello, el Laboratorio de Inmuno-regulación, del Instituto de Investigación Sanitaria Gregorio Marañón, dirigido por Rafael Correa Rocha, lleva diez años investigando cómo obtener grandes cantidades de Treg y de alta calidad empleando una fuente alternativa a la sangre y que permita a los niños acceder a este tipo de terapias avanzadas.