Las investigadoras Ana Martínez y Carmen Gil, señalaron que, si estos resultados se confirman en humanos, el tratamiento "podría ralentizar la progresión de la enfermedad" e incluso "llegar a frenarla". En esta fase inicial que se realizará en el Hospital Universitario de La Princesa (Madrid), el estudio se llevará a cabo con 70 voluntarios sanos con el objetivo de analizar la seguridad del compuesto y su comportamiento en el organismo, incluyendo su absorción, distribución, metabolismo y eliminación, antes de avanzar a pacientes diagnosticados, según informó este organismo dependiente del Ministerio de Ciencia.

El compuesto, identificado en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB-CSIC) y desarrollado por la ‘spin off’ Molefy Pharma, recibió en octubre de 2025 la designación de 'medicamento huérfano' por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), un reconocimiento que se concede a tratamientos dirigidos a enfermedades raras y que facilita su desarrollo clínico. Tras la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), el ensayo arranca en fase I, centrada en la seguridad, y prevé una segunda etapa (fase Ib) en pacientes con ELA para evaluar su tolerabilidad.

LA PROTEÍNA QUE DEGENERA LAS MOTONEURONAS

El objetivo del AP-2 es actuar sobre TDP-43, una proteína cuya alteración está presente en más del 97% de los casos de ELA y que provoca la degeneración progresiva de las motoneuronas. La molécula bloquea la quinasa CK1, implicada en ese proceso, y ha demostrado en modelos celulares y animales transgénicos la capacidad de revertir esta alteración. En estudios preclínicos, la molécula ha demostró capacidad para restaurar la localización y función de esta proteína y se observó una reversión parcial de la patología asociada.

Cuando se habla de “modelos celulares”, se hace referencia a experimentos realizados en células cultivadas en laboratorio, muchas de ellas de origen humano o derivadas de pacientes mediante técnicas de reprogramación celular. En estos ensayos, los investigadores reproducen la alteración característica de la ELA (la disfunción de la proteína TDP-43) y prueban el efecto del fármaco sobre ese sistema. Esto permite observar, en un entorno controlado, si la molécula es capaz de corregir el comportamiento anómalo de la proteína antes de pasar a estudios en animales y, posteriormente, a ensayos en personas.

En España, la ELA afecta a entre 4.000 y 4.500 personas y registra cada año entre 900 y 1.000 nuevos diagnósticos, según datos del Ministerio de Sanidad. Actualmente, solo existe un tratamiento aprobado en Europa, el riluzol, con efectos limitados, lo que refuerza la necesidad de nuevas opciones terapéuticas. El inicio de este ensayo clínico supone así "un paso relevante en la traslación de la investigación básica a posibles tratamientos para pacientes, en un contexto en el que la mayoría de las terapias en desarrollo se encuentran aún en fases experimentales", según el CSIC.

ACELERAR LA INVESTIGACIÓN CLÍNICA

Desde organizaciones de pacientes como la Confederación Nacional de Entidades de ELA (ConELA) y la Fundación Luzón se subrayó la importancia de acelerar la investigación clínica en esta enfermedad, ante la falta de tratamientos curativos y la progresión rápida de la patología, que reduce de forma significativa la esperanza y calidad de vida de quienes la padecen. Estas entidades recordaron que "cualquier avance en fases tempranas de investigación representa una expectativa relevante para los pacientes y sus familias", al abrir la puerta a nuevas alternativas terapéuticas en un ámbito en el que las opciones disponibles siguen siendo limitadas.