La iniciativa financiará estudios multinacionales en fase temprana para acelerar el desarrollo de nuevos tratamientos destinados a los 30 millones de europeos afectados por estas patologías, detallaron fuentes de la alianza. La convocatoria está dirigida a ensayos clínicos de fase I, I/II y II de nuevos medicamentos para enfermedades raras y busca "generar evidencia científica sólida que facilite el desarrollo de futuras terapias y su avance hacia la práctica clínica".

Los proyectos seleccionados contarán previsiblemente con presupuestos de entre uno y cinco millones de euros, aunque podrán contemplarse importes superiores si están debidamente justificados.

La European Rare Diseases Research Alliance (Erdera) es una asociación europea creada para coordinar y reforzar la investigación sobre enfermedades raras en el continente. La iniciativa reúne a instituciones públicas, centros de investigación, organizaciones de pacientes, empresas y organismos financiadores con el objetivo de "acelerar el diagnóstico, mejorar el acceso a tratamientos y fomentar el desarrollo de nuevas terapias" para patologías que, por su baja prevalencia, suelen recibir menos atención investigadora.

La alianza está respaldada por la Unión Europea y tiene como meta integrar recursos, datos, infraestructuras científicas y conocimiento especializado para superar la fragmentación de la investigación en enfermedades raras. Entre sus principales líneas de actuación figuran el apoyo a proyectos de investigación colaborativa, el impulso de ensayos clínicos internacionales y la participación activa de los pacientes en todas las fases del proceso investigador.

Según la organización, uno de los principales obstáculos en este ámbito es la escasez de pacientes para cada enfermedad, dispersos en distintos países, lo que dificulta la realización de estudios clínicos con resultados robustos. La nueva convocatoria pretende precisamente "facilitar la cooperación internacional y crear las condiciones necesarias para obtener evidencia científica de calidad que permita desarrollar tratamientos eficaces para estas patologías".

PACIENTES Y JÓVENES INVESTIGADORES

Erdera comunicó este martes además que "también respalda iniciativas para aumentar la participación de pacientes, representantes de pacientes y jóvenes investigadores en la investigación de enfermedades raras". Entre ellas figura la edición 2027 de las escuelas Open Academy x Erdera, organizadas por Eurordis, que combinan formación en línea y presencial.

Los programas abordarán aspectos como el desarrollo de medicamentos, los ensayos clínicos, la regulación y la investigación traslacional, con el objetivo de que pacientes e investigadores contribuyan como socios informados a los proyectos científicos. Se articulan en dos itinerarios. Por un lado, la Escuela de Investigación y Desarrollo de Medicamentos, centrada en ensayos clínicos, regulación, ética y evaluación de nuevos tratamientos. Por otro, la Escuela de Innovación Científica e Investigación Traslacional, orientada a convertir los descubrimientos científicos en mejoras concretas para las personas con enfermedades raras. La fase presencial está prevista en Barcelona en junio de 2027, pendiente de confirmación definitiva de fechas.