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  • Enfermedades raras Una terapia génica abre la puerta a prevenir la discapacidad visual causada por la aniridia Un equipo internacional de investigadores especializados en genética y biología molecular demostró que una estrategia de terapia génica aplicada por vía intravenosa y no invasiva en la estructura del ojo "podría ayudar a prevenir parte de la discapacidad visual asociada a la aniridia", una enfermedad genética rara e incurable que afecta al desarrollo del ojo y provoca pérdida de visión desde edades tempranas Noticia pública
  • Investigación Un mapa celular inédito de la cóclea abre nuevas vías para terapias contra la sordera Un estudio internacional publicado en 'Nature Communications' traza el "primer atlas molecular unicelular de la cóclea" de primates no humanos, un avance "clave para mejorar la precisión de futuras terapias génicas y celulares contra la pérdida auditiva" Noticia pública
  • Enfermedades raras Más del 50% de las enfermedades minoritarias debutan en la infancia La Sociedad Española de Neurología Pediátrica (Senep) destacó que más del 50% de las enfermedades minoritarias debutan en la infancia, sobre todo en los dos primeros años de vida, y que hasta el 85% presentan síntomas neurológicos Noticia pública
  • Enfermedades raras Más del 50% de las enfermedades raras tienen origen neurológico La Sociedad Española de Neurología (SEN) estima que más del 50% de las enfermedades raras tienen origen o afectación neurológica y, en España, alrededor de tres millones de personas conviven con alguna de las más de 9.000 patologías poco frecuentes descritas hasta la fecha Noticia pública
  • Enfermedades raras Más del 50% de las enfermedades raras tienen origen neurológico La Sociedad Española de Neurología (SEN) estima que más del 50% de las enfermedades raras tienen origen o afectación neurológica y, en España, alrededor de tres millones de personas conviven con alguna de las más de 9.000 patologías poco frecuentes descritas hasta la fecha Noticia pública
  • Salud El sueño de Alonso y Nicolás: "una cura" para que el síndrome de Dravet "se vaya ya" Los pacientes con síndrome de Dravet Alonso y Nicolás comparten una mutación genética y un sueño: tener "una cura" para que esta enfermedad rara, que afecta a cerca de 500 personas en España, "se vaya ya" Noticia pública
  • Terapia avanzada Pedro Rollán asegura que las instituciones “deben garantizar el acceso equitativo de las nuevas terapias El presidente del Senado, Pedro Rollán, aseguró este lunes que, desde las instituciones, “debemos garantizar que la innovación terapéutica llegue a todos los ciudadanos sin generar desigualdades y asegurando la sostenibilidad de nuestro Sistema Nacional de Salud porque de los recursos de los que se dispone son ilimitados” Noticia pública
  • Síndrome Dravet La Fundación Síndrome de Dravet reclama "más investigación" ante epilepsias resistentes a fármacos La Fundación Síndrome de Dravet recordó este lunes que entre el 30% y el 40% de las epilepsias resisten los fármacos disponibles y pidió "más investigación y concienciación social". La entidad aprovechó el Día Internacional de la Epilepsia para poner el foco en que aún no existe una cura eficaz para varias enfermedades raras caracterizadas por crisis epilépticas refractarias Noticia pública
  • Inmunoncología La edición genética elimina células tumorales con exceso de oncogenes y activa la respuesta inmune Una nueva estrategia basada en edición genética permite eliminar de forma selectiva células tumorales con amplificación de oncogenes y, al mismo tiempo, activar una respuesta del sistema inmunitario frente al cáncer Noticia pública
  • Sanidad El Instituto Coordenadas señala a las entidades que impulsan el avance oncológico en España El Instituto Coordenadas de Gobernanza y Economía Aplicada (ICGEA) ha informado de que ha identificado y puesto en valor a una veintena de entidades que están posicionando a España a la vanguardia del tratamiento del cáncer, en un análisis elaborado con motivo del Día Mundial contra el Cáncer, que se conmemora cada 4 de febrero Noticia pública
  • Enfermedades raras La Cleveland Clinic de Abu Dhabi inicia un ensayo que busca la cura de una retinosis pigmentaria que causa ceguera Un ensayo clínico de terapia génica comenzará en Abu Dabi a lo largo de 2026 con el objetivo de evaluar un posible tratamiento experimental frente a la retinosis pigmentaria asociada al gen Mertk, una enfermedad ocular hereditaria rara que provoca una pérdida progresiva de visión y que, en muchos casos, conduce a la ceguera. La patología afecta a unas 60.000 personas en todo el mundo y actualmente no dispone de tratamientos aprobados Noticia pública
  • Ciencia La Fundación General CSIC da inicio a los 10 proyectos Comte Innovación 2025 La Fundación General CSIC ha celebrado en su sede el encuentro de lanzamiento de los 10 proyectos seleccionados en la convocatoria Comte Innovación 2025, un programa orientado a impulsar la valorización y transferencia de resultados de investigación hacia el mercado Noticia pública
  • Oncología Nace la Cátedra de Oncología de Precisión para impulsar la investigación La Universidad CEU Cardenal Herrera (CEU UCH) y Roche Farma anunciaron este martes la creación de la Cátedra de Oncología de Precisión CEU-Roche Farma, que pretende impulsar el avance y la aplicación clínica de la oncología personalizada de precisión a través de la integración de la investigación traslacional de vanguardia y la transferencia de conocimiento científico Noticia pública
  • Lesión medular Varios estudios publicados en 2025 exploraron nuevas terapias para la regeneración de la médula espinal Varios estudios científicos publicados a lo largo de 2025 analizaron nuevas estrategias terapéuticas dirigidas a la regeneración de la médula espinal tras una lesión medular, una de las principales causas de paraplejia, mediante enfoques que incluyen fármacos, activación de células madre internas y trasplantes celulares en fases experimentales y clínicas, según la información facilitada por el grupo de información científica 'Nature' Noticia pública
  • Investigación Desarrollan una nueva terapia génica antitumoral para pacientes con anemia de Fanconi Científicos de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnologías (Ciemat), en colaboración con el Ciber de Enfermedades Raras (Ciberer) y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz, han desarrollado una terapia génica basada en células CART-T para el tratamiento de tumores en pacientes con anemia de Fanconi Noticia pública
  • Salud El gasto en receta médica del SNS subió un 4,9% en 2024 y alcanzó los 13.865 millones El gasto en receta médica del Sistema Nacional de Salud (SNS) alcanzó en 2024 los 13.865 millones de euros, lo que supone 650 millones más que en 2023 y un incremento interanual del 4,9%, según el informe ‘Prestación Farmacéutica en el SNS 2024’ publicado este jueves por el Ministerio de Sanidad Noticia pública
  • Premios Los farmacéuticos reconocen una terapia génica frente a la hemofilia B como fármaco más innovador El Consejo General de Colegios Oficiales de Farmacéuticos (Cgcof) reconoció este lunes una terapia génica frente a la hemofilia B como el medicamento más innovador de 2025, en la gala de entrega de los Premios Panorama y las Medallas de la Profesión Farmacéutica Noticia pública
  • Investigación Farmaindustria y Fundación Jiménez Díaz celebran 10 años de divulgación de la ciencia entre jóvenes El Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) y Farmaindustria celebraron una nueva edición del programa ‘Acercando la ciencia a las escuelas en Madrid’, una jornada a la que asistieron más de 250 alumnos del último curso de la ESO y Bachillerato de seis centros educativos de la capital Noticia pública
  • Oncología Un hallazgo del CNIO podría contribuir al diseño de terapias más personalizadas y eficaces contra el cáncer de mama Investigadores del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) han descubierto un mecanismo hormonal cuya comprensión revela una nueva capa de regulación genética con posibles implicaciones en el diseño de terapias más personalizadas y eficaces para el tratamiento del cáncer de mama Noticia pública
  • Ciencia La experimentación animal cae un 37% en España desde 2009 El uso de animales para experimentación y otros fines científicos, incluyendo la investigación y la docencia, ha caído un 37% en España desde que la serie estadística de este sector comenzara en 2009 Noticia pública
  • Biogenética Dos mejoras en edición genética celular impulsan terapias más seguras para curar enfermedades de la sangre Investigadores del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat), el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz y el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer) lograron dos avances clave que mejoran la precisión de la edición genética en células madre de la sangre y, además, reducen la toxicidad del trasplante, un paso decisivo para tratar enfermedades como inmunodeficiencias primarias y anemias de origen genético Noticia pública
  • Ciencia Cigudosa afirma que "España atraviesa el mejor momento de su historia reciente en ciencia" El secretario de Estado de Ciencia, Juan Cruz Cigudosa, afirmó este martes que España atraviesa "el mejor momento de su historia reciente en ciencia", en un encuentro informativo organizado por Executive Forum en Madrid en el que presentó información detallada sobre la evolución del ecosistema innovador, la inversión pública y privada y los retos inmediatos de España en materia de competitividad tecnológica Noticia pública
  • Longevidad La inversión en longevidad se duplica en 2024 La inversión global que atraen empresas del sector de la longevidad aumentó más de un 200% en 2024 respecto al año anterior, es decir, pasó de 3.820 de dólares en 2023 a 8.490 en el año siguiente, según un informe publicado por Longevity Investors Noticia pública
  • Longevidad La inversión en longevidad se duplica en 2024 La inversión global que atraen empresas del sector de la longevidad aumentó más de un 200% en 2024 respecto al año anterior, es decir, pasó de 3,82 mil millones de dólares en 2023 a 8,49 mil millones en el año siguiente, según un informe publicado por Longevity Inversors Noticia pública
  • Salud Desarrollo de nanofármacos y la quimioteca pública, entre los avances del Plan Complementario de Biotecnología El Plan Complementario de Biotecnología aplicada a la Salud, programa cogobernado y cofinanciado entre el Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades y siete comunidades autónomas, ha desarrollado en los últimos cuatro años innovadores nanofármacos, la quimioteca pública, lentivirus, una plataforma de cribado de fármacos y biomodelos para avanzar en el tratamiento de 50 enfermedades distintas, entre otros avances Noticia pública