SaludLa POP une fuerzas con Aelmhu por la innovación y la participación de los pacientes en las decisiones en saludLa Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) y la Plataforma de Organizaciones de Pacientes (POP) han firmado un convenio marco de colaboración para avanzar en iniciativas conjuntas orientadas a mejorar el acceso a la innovación, contribuir a la sostenibilidad del sistema sanitario y la participación de los pacientes en la toma de decisiones en salud
CongresoVox exige un impulso institucional de la investigación de las enfermedades rarasVox registró este viernes en el Congreso de los Diputados una proposición no de ley con la que exigen al Gobierno impulsar la investigación española de las enfermedades raras para su discusión en la Comisión de Ciencia, Innovación y Universidades, con motivo del Día Mundial de la Ataxia, que se celebra hoy
ÉbolaAl menos 180 niños del Congo se han quedado huérfanos por el brote de ébola, según Save the ChildrenLa ONG Save the Children alertó este viernes de que al menos 180 menores han perdido a ambos progenitores o a sus principales cuidadores en el brote de ébola de la República Democrática del Congo (RDC), lo que equivale a casi dos niños y niñas cada día, desde que se declaró el brote del virus mortal hace 100 días
Enfermedades rarasUna prueba genética identifica a bebés con una enfermedad rara que podrían curarse con cirugíaUna prueba genética rápida permite identificar a bebés con hiperinsulinismo congénito que presentan una forma localizada de esta enfermedad rara y que, por tanto, podrían curarse mediante cirugía, según un trabajo científico-médico publicado en la revista 'Nature Health'
ELALa Politécnica y adELA reclaman cuidados paliativos tempranos y más tecnología para afrontar la ELALa Universidad Politécnica de Madrid (UPM) y la Asociación Española de Esclerosis Lateral Amiotrófica (adELA) celebrarán el próximo jueves la jornada 'Cuidar mientras llega la cura', un encuentro centrado en tres prioridades para afrontar la ELA: impulsar los ensayos clínicos, incorporar los cuidados paliativos desde fases tempranas y desarrollar soluciones tecnológicas que mejoren la autonomía y la calidad de vida de las personas afectadas
Enfermedades rarasEspaña desarrolló 216 ensayos clínicos en 2025 centrados en enfermedades rarasEspaña autorizó 216 ensayos clínicos en enfermedades raras en 2025, lo que supuso el 22% del total nacional, es decir, uno de cada cinco del total de los estudios llevados a cabo, que sumaron 962. Cataluña, la Comunidad de Madrid y Andalucía lideraron la actividad investigadora al concentrar más de la mitad del total de los ensayos en los diferentes tipos de áreas de salud
SaludLa Reina señala que cuidar la salud es "rentable" y "obligatorio en términos humanos"La reina Letizia señaló este jueves la necesidad de abordar los retos de la salud como "un asunto global" como quedó patente con la covid-19 y ahora "lo está volviendo a demostrar el hantavirus". "Cuidar la salud es, además, no solo rentable, sino obligatorio en términos humanos, de derechos básicos, de dignidad y de equidad" porque "puede salvar hasta 12 millones de vidas", argumentó
MedicamentosLa Agencia Europea del Medicamento evalúa 38 nuevos principios activos en 2025La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó en 2025 la autorización para comercializar 104 medicamentos, de los que 38 son nuevos principios activos. Además, 16 de estos nuevos fármacos son huérfanos, dirigidos al tratamiento de enfermedades raras y cuatro corresponden a terapias avanzadas
Medicamentos huérfanosLos especialistas en enfermedades raras piden adaptar el acceso y la financiación de las terapias avanzadasEspecialistas en enfermedades raras, investigadores, clínicos, pacientes, representantes de la industria farmacéutica y administraciones públicas reclaman adaptar los modelos de acceso y financiación de las terapias avanzadas para responder a las particularidades de estos tratamientos, así como reforzar la investigación, mejorar el uso de los datos, impulsar la colaboración público-privada y compartir buenas prácticas entre comunidades autónomas
Enfermedades rarasRare Diseases Europe impulsa un congreso clave para definir la estrategia frente a las enfermedades rarasLa alianza europea Rare Diseases Europe (Eurordis) celebrará los próximos 3 y 4 de junio en Praga (Chequia) la nueva edición de la Conferencia Europea sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos (ECRD 2026), un "congreso clave para definir las políticas futuras en el ámbito de las enfermedades raras", en un contexto marcado por los avances científicos y los desafíos pendientes en diagnóstico y acceso a tratamientos
Enfermedades rarasEspaña saca a la luz enfermedades raras sin codificación en el sistema europeoEspaña ha comenzado a identificar enfermedades raras que, pese a estar diagnosticadas en pacientes, no contaban con codificación en el sistema europeo de referencia, un paso clave para su reconocimiento oficial y para mejorar el acceso a diagnóstico, información e investigación en toda Europa, según informó este jueves la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder)
ELAUn nuevo fármaco descubierto por el CSIC podría frenar la progresión de la ELAEl ensayo clínico en humanos del fármaco AP-2, un 'medicamento huérfano' desarrollado a partir de un descubrimiento del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), comenzará en abril para evaluar su potencial como tratamiento frente a la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad sin cura
La presidenta del Congreso de los Diputados, Francina Armengol, lamentó destacó este miércoles las 80 iniciativas aprobadas en esta legislatura y lamentó que la imagen que, en muchas ocasiones, se ha trasladado a la ciudadanía "haya sido de excesiva bronca y ruido"
El Ministerio de Igualdad planteó este jueves reforzar la detección precoz de violencia machista a mujeres de edad avanzada y poner en marcha estrategias para poblaciones extranjeras en la Costa del Sol o Levante
La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) reclama que el cribado neonatal garantice las mismas oportunidades de diagnóstico y tratamiento a todos los recién nacidos, independientemente de su lugar de residencia
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) y la Plataforma de Organizaciones de Pacientes (POP) han firmado un convenio marco de colaboración para avanzar en iniciativas conjuntas orientadas a mejorar el acceso a la innovación, contribuir a la sostenibilidad del sistema sanitario y la participación de los pacientes en la toma de decisiones en salud
La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) reclamó que los avances en genética, genómica, diagnóstico y nuevas terapias “lleguen de forma más rápida y equitativa” a todas las personas con enfermedades raras, con independencia de su lugar de residencia
La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) celebrará este jueves y viernes en Sevilla el XI Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras (Cimher 2026), que reunirá a pacientes, profesionales sanitarios, investigadores, administraciones públicas, industria y movimiento asociativo
La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) celebrará los próximos 17 y 18 de septiembre en Sevilla el XI Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras (Cimher 2026), que reunirá a pacientes, profesionales sanitarios, investigadores, administraciones públicas, industria y movimiento asociativo
Las ONG del Comité de Emergencia Español desplegaron la semana pasada ayuda inmediata en Nepal y ya trabajan sobre el terreno suministrando agua potable, alimentos esenciales, refugio y kits de higiene
Una prueba genética rápida permite identificar a bebés con hiperinsulinismo congénito que presentan una forma localizada de esta enfermedad rara y que, por tanto, podrían curarse mediante cirugía, según un trabajo científico-médico publicado en la revista 'Nature Health'
El Ministerio de Sanidad acelera el acceso de la innovación farmacéutica y los nuevos fármacos llegan 70 días antes que hace tres años, según el tercer informe sobre la financiación de medicamentos innovadores en España, publicado por el departamento ministerial
El Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud del medicamento huérfano Fabhalta (iptacopán). Se trata del primer y único tratamiento oral dirigido a la causa raíz de glomerulopatía C3 (GC3), una enfermedad renal ultrarrara y progresiva que afecta a entre una y dos personas por año por cada millón de habitantes en el mundo
La Universidad Politécnica de Madrid (UPM) y la Asociación Española de Esclerosis Lateral Amiotrófica (adELA) celebrarán el próximo jueves la jornada 'Cuidar mientras llega la cura', un encuentro centrado en tres prioridades para afrontar la ELA: impulsar los ensayos clínicos, incorporar los cuidados paliativos desde fases tempranas y desarrollar soluciones tecnológicas que mejoren la autonomía y la calidad de vida de las personas afectadas
España autorizó 216 ensayos clínicos en enfermedades raras en 2025, lo que supuso el 22% del total nacional, es decir, uno de cada cinco del total de los estudios llevados a cabo, que sumaron 962. Cataluña, la Comunidad de Madrid y Andalucía lideraron la actividad investigadora al concentrar más de la mitad del total de los ensayos en los diferentes tipos de áreas de salud
La reina Letizia señaló este jueves la necesidad de abordar los retos de la salud como "un asunto global" como quedó patente con la covid-19 y ahora "lo está volviendo a demostrar el hantavirus". "Cuidar la salud es, además, no solo rentable, sino obligatorio en términos humanos, de derechos básicos, de dignidad y de equidad" porque "puede salvar hasta 12 millones de vidas", argumentó
Especialistas en enfermedades raras, investigadores, clínicos, pacientes, representantes de la industria farmacéutica y administraciones públicas reclaman adaptar los modelos de acceso y financiación de las terapias avanzadas para responder a las particularidades de estos tratamientos, así como reforzar la investigación, mejorar el uso de los datos, impulsar la colaboración público-privada y compartir buenas prácticas entre comunidades autónomas
El Instituto Coordenadas de Gobernanza y Economía Aplicada (ICGEA) señala en un análisis elaborado sobre el acceso a la innovación terapéutica que el sistema español de acceso a medicamentos innovadores presenta un retraso estructural significativo respecto a los estándares europeos
La reina Letizia recibirá este martes en el Palacio de la Zarzuela a una representación de expertos del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos y a miembros de la Asociación de Enfermedades Raras Más Visibles
La alianza europea Rare Diseases Europe (Eurordis) celebrará los próximos 3 y 4 de junio en Praga (Chequia) la nueva edición de la Conferencia Europea sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos (ECRD 2026), un "congreso clave para definir las políticas futuras en el ámbito de las enfermedades raras", en un contexto marcado por los avances científicos y los desafíos pendientes en diagnóstico y acceso a tratamientos
España ha comenzado a identificar enfermedades raras que, pese a estar diagnosticadas en pacientes, no contaban con codificación en el sistema europeo de referencia, un paso clave para su reconocimiento oficial y para mejorar el acceso a diagnóstico, información e investigación en toda Europa, según informó este jueves la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder)
El ensayo clínico en humanos del fármaco AP-2, un 'medicamento huérfano' desarrollado a partir de un descubrimiento del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), comenzará en abril para evaluar su potencial como tratamiento frente a la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad sin cura
