MedicamentosLa Agencia Europea del Medicamento evalúa 38 nuevos principios activos en 2025La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó en 2025 la autorización para comercializar 104 medicamentos, de los que 38 son nuevos principios activos. Además, 16 de estos nuevos fármacos son huérfanos, dirigidos al tratamiento de enfermedades raras y cuatro corresponden a terapias avanzadas
Medicamentos huérfanosLos especialistas en enfermedades raras piden adaptar el acceso y la financiación de las terapias avanzadasEspecialistas en enfermedades raras, investigadores, clínicos, pacientes, representantes de la industria farmacéutica y administraciones públicas reclaman adaptar los modelos de acceso y financiación de las terapias avanzadas para responder a las particularidades de estos tratamientos, así como reforzar la investigación, mejorar el uso de los datos, impulsar la colaboración público-privada y compartir buenas prácticas entre comunidades autónomas
SaludLeo, el niño andaluz con piel de mariposa, uno de los primeros pacientes españoles tratados con terapia génicaLa Asociación Debra Piel de Mariposa informó este lunes de que el niño sevillano de 12 años con piel de mariposa, Leo, ha sido uno de los dos pacientes con esta enfermedad que han sido tratados con Vyjuvek, el primer tratamiento de terapia génica indicado para la epidermólisis bullosa distrófica, una patrología minoritaria que provoca una extrema fragilidad de la piel
InvestigaciónLas mitocondrias mantienen a las células inmunitarias “listas para responder”Científicos del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III (CNIC) demostraron que las mitocondrias activas, las centrales energéticas de la célula, mantienen a las células dendríticas, centinelas del sistema inmunitario, “listas para responder”, un hallazgo que abre nuevas vías para mejorar las vacunas y la inmunoterapia frente al cáncer
AnimalesTiendanimal explica el abordaje del cáncer en perros y gatosTiendanimal pone el foco en el cáncer en perros y gatos, una enfermedad frecuente especialmente en edades avanzadas, y destaca la mejora en diagnóstico y tratamientos gracias a la medicina veterinaria. Profesionales de Clinicanimal señalan que el enfoque actual prioriza el bienestar y resuelve dudas habituales entre las familias, según informó la entidad
Salud visualSevilla acoge la presentación oficial de EOT España para visibilizar la enfermedad ocular tiroideaSevilla acogió la presentación oficial de la Asociación Española de Pacientes con Enfermedad Ocular Tiroidea (EOT España), en el marco de la jornada ‘Ojo a la EOT: rompiendo el silencio de una enfermedad poco conocida’, con el objetivo de visibilizar esta patología y avanzar en su reconocimiento
ELAUn nuevo fármaco descubierto por el CSIC podría frenar la progresión de la ELAEl ensayo clínico en humanos del fármaco AP-2, un 'medicamento huérfano' desarrollado a partir de un descubrimiento del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), comenzará en abril para evaluar su potencial como tratamiento frente a la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad sin cura
SanidadDisponible en España Skyclarys, primer y único tratamiento incluido en la financiación pública para la ataxia de FriedreichSkyclarys (omaveloxolona), tratamiento desarrollado por Biogen,ya está disponible en España, tras haber sido incluido en la financiación pública por parte del Ministerio de Sanidad el pasado mes de febrero. Se trata de la primera terapia autorizada en la Unión Europea para la ataxia de Friedreich6. En concreto, este medicamento está indicado en pacientes a partir de 16 años para el tratamiento de la ataxia de Friedreich, una enfermedad hereditaria que causa daños en el sistema nervioso y que provoca dificultades de coordinación, equilibrio y movimiento, fatiga, dificultad para hablar, así como un mayor riesgo de miocardiopatía y diabetes
Biología celularUn hallazgo revela cómo las células se protegen frente a enfermedades sin consumir energíaInvestigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) identificaron un mecanismo celular innato que permite a las células eliminar proteínas defectuosas sin necesidad de consumir energía, informó este lunes esta entidad científica, dependiente del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades
Cribado neonatalFarmaindustria y Feder piden equidad en el cribado neonatal en toda EspañaLa Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) y la Asociación Nacional Empresarial de la Industria Farmacéutica (Farmaindustria) pidieron este miércoles un cribado neonatal homogéneo, armonizado y equitativo en toda España, durante la presentación en Madrid del informe ‘Un compromiso común por la equidad: 10 claves en cribado neonatal para evidenciar el valor de estos programas en el diagnóstico precoz de enfermedades congénitas graves, así como en su tratamiento’
Salud públicaLa formación vía MIR de infectólogos es fundamental para frenar el avance de bacterias multirresistentesLa formación de especialistas en enfermedades infecciosas a través de una especialidad MIR "es una medida esencial para frenar el avance de las bacterias multirresistentes", una amenaza que ya causa más de 24.000 muertes al año España, una cifra veinte veces superior a los fallecidos por accidentes de tráfico, según la información facilitada por la Seimc este viernes en una jornada informativa celebrada en el Congreso de los Diputados
Enfermedades rarasLa Cleveland Clinic de Abu Dhabi inicia un ensayo que busca la cura de una retinosis pigmentaria que causa cegueraUn ensayo clínico de terapia génica comenzará en Abu Dabi a lo largo de 2026 con el objetivo de evaluar un posible tratamiento experimental frente a la retinosis pigmentaria asociada al gen Mertk, una enfermedad ocular hereditaria rara que provoca una pérdida progresiva de visión y que, en muchos casos, conduce a la ceguera. La patología afecta a unas 60.000 personas en todo el mundo y actualmente no dispone de tratamientos aprobados
NeurocienciasUna nueva técnica traduce la intención de movimiento en estimulación muscular tras una lesión medularLa revista científica 'APL Bioengineering' publicó este martes un 'paper' en el que se detalla con precisión una nueva técnica basada en electroencefalografía no invasiva (EEG) que permite traducir la intención de movimiento en estimulación muscular en personas que sufren algún tipo de parálisis tras una lesión medular. El sistema propuesto "no requiere cirugía cerebral, lo que reduce riesgos médicos y facilita la posible implantación clínica"
CienciaLa Fundación General CSIC da inicio a los 10 proyectos Comte Innovación 2025La Fundación General CSIC ha celebrado en su sede el encuentro de lanzamiento de los 10 proyectos seleccionados en la convocatoria Comte Innovación 2025, un programa orientado a impulsar la valorización y transferencia de resultados de investigación hacia el mercado
Día de la DepresiónPacientes de salud mental surfean su depresión en las playas de LanzaroteNiccolò Taverna es un italiano que llegó a Lanzarote hace 12 años y tras fundar una primera escuela de surf, hace apenas unos meses, se lanzó a surfear con un proyecto solidario 'Happy Surf', que busca acercar "el poder curativo del océano" a personas con problemas de salud mental que necesitan sanar
InvestigaciónDesarrollan una nueva terapia génica antitumoral para pacientes con anemia de FanconiCientíficos de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnologías (Ciemat), en colaboración con el Ciber de Enfermedades Raras (Ciberer) y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz, han desarrollado una terapia génica basada en células CART-T para el tratamiento de tumores en pacientes con anemia de Fanconi
SaludMás de 3.500 escolares participan en la carrera de CRIS contra el Cáncer al grito de "¡Todos corremos hoy por Isa!"La Fundación CRIS contra el cáncer reunió este jueves en Las Rozas (Madrid) a más de 3.500 escolares de entre 12 y 18 años en la IV carrera solidaria contra el cáncer infantil, en memoria de Isa Guerrero, fallecida en agosto con 12 años. Su padre, Dani Guerrero, estuvo presente en un momento especialmente emotivo cuando todos los participantes gritaron "¡Todos corremos hoy por Isa!"
DonaciónMás de 7.400 personas donaron tejidos en España en 2024La Organización Nacional de Trasplantes (ONT) informó este lunes que el pasado año, un total 7.429 personas donaron tejidos para trasplante con una tasa de 152,6 por millón de población (pmp), lo que permitió la realización de 54.474 implantes de todo tipo de tejidos para diferentes aplicaciones clínicas en España
AstraZeneca anunció este miércoles la disponibilidad en España de tres nuevas opciones terapéuticas en el abordaje de la leucemia linfocítica crónica (LLC) y el linfoma de células del manto (LCM), enfermedades oncohematológicas muy relevantes
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó en 2025 la autorización para comercializar 104 medicamentos, de los que 38 son nuevos principios activos. Además, 16 de estos nuevos fármacos son huérfanos, dirigidos al tratamiento de enfermedades raras y cuatro corresponden a terapias avanzadas
Especialistas en enfermedades raras, investigadores, clínicos, pacientes, representantes de la industria farmacéutica y administraciones públicas reclaman adaptar los modelos de acceso y financiación de las terapias avanzadas para responder a las particularidades de estos tratamientos, así como reforzar la investigación, mejorar el uso de los datos, impulsar la colaboración público-privada y compartir buenas prácticas entre comunidades autónomas
La Asociación Debra Piel de Mariposa informó este lunes de que el niño sevillano de 12 años con piel de mariposa, Leo, ha sido uno de los dos pacientes con esta enfermedad que han sido tratados con Vyjuvek, el primer tratamiento de terapia génica indicado para la epidermólisis bullosa distrófica, una patrología minoritaria que provoca una extrema fragilidad de la piel
Científicos del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III (CNIC) demostraron que las mitocondrias activas, las centrales energéticas de la célula, mantienen a las células dendríticas, centinelas del sistema inmunitario, “listas para responder”, un hallazgo que abre nuevas vías para mejorar las vacunas y la inmunoterapia frente al cáncer
Tiendanimal pone el foco en el cáncer en perros y gatos, una enfermedad frecuente especialmente en edades avanzadas, y destaca la mejora en diagnóstico y tratamientos gracias a la medicina veterinaria. Profesionales de Clinicanimal señalan que el enfoque actual prioriza el bienestar y resuelve dudas habituales entre las familias, según informó la entidad
Sevilla acogió la presentación oficial de la Asociación Española de Pacientes con Enfermedad Ocular Tiroidea (EOT España), en el marco de la jornada ‘Ojo a la EOT: rompiendo el silencio de una enfermedad poco conocida’, con el objetivo de visibilizar esta patología y avanzar en su reconocimiento
El ensayo clínico en humanos del fármaco AP-2, un 'medicamento huérfano' desarrollado a partir de un descubrimiento del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), comenzará en abril para evaluar su potencial como tratamiento frente a la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad sin cura
Skyclarys (omaveloxolona), tratamiento desarrollado por Biogen,ya está disponible en España, tras haber sido incluido en la financiación pública por parte del Ministerio de Sanidad el pasado mes de febrero. Se trata de la primera terapia autorizada en la Unión Europea para la ataxia de Friedreich6. En concreto, este medicamento está indicado en pacientes a partir de 16 años para el tratamiento de la ataxia de Friedreich, una enfermedad hereditaria que causa daños en el sistema nervioso y que provoca dificultades de coordinación, equilibrio y movimiento, fatiga, dificultad para hablar, así como un mayor riesgo de miocardiopatía y diabetes
Investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) identificaron un mecanismo celular innato que permite a las células eliminar proteínas defectuosas sin necesidad de consumir energía, informó este lunes esta entidad científica, dependiente del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades
Un equipo del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III (CNIC) logró que células humanas con defectos mitocondriales sigan produciendo los componentes básicos del ADN gracias a una enzima procedente de la levadura del pan y la cerveza
La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) y la Asociación Nacional Empresarial de la Industria Farmacéutica (Farmaindustria) pidieron este miércoles un cribado neonatal homogéneo, armonizado y equitativo en toda España, durante la presentación en Madrid del informe ‘Un compromiso común por la equidad: 10 claves en cribado neonatal para evidenciar el valor de estos programas en el diagnóstico precoz de enfermedades congénitas graves, así como en su tratamiento’
La formación de especialistas en enfermedades infecciosas a través de una especialidad MIR "es una medida esencial para frenar el avance de las bacterias multirresistentes", una amenaza que ya causa más de 24.000 muertes al año España, una cifra veinte veces superior a los fallecidos por accidentes de tráfico, según la información facilitada por la Seimc este viernes en una jornada informativa celebrada en el Congreso de los Diputados
Un ensayo clínico de terapia génica comenzará en Abu Dabi a lo largo de 2026 con el objetivo de evaluar un posible tratamiento experimental frente a la retinosis pigmentaria asociada al gen Mertk, una enfermedad ocular hereditaria rara que provoca una pérdida progresiva de visión y que, en muchos casos, conduce a la ceguera. La patología afecta a unas 60.000 personas en todo el mundo y actualmente no dispone de tratamientos aprobados
Los pacientes adultos con Enfermedad de Crohn (EC) de moderada a grave en España ya disponen de una nueva alternativa, mirikizumab, tratamiento desarrollado por Lilly, y que ha sido incluido en la financiación pública por parte del Ministerio de Sanidad
La revista científica 'APL Bioengineering' publicó este martes un 'paper' en el que se detalla con precisión una nueva técnica basada en electroencefalografía no invasiva (EEG) que permite traducir la intención de movimiento en estimulación muscular en personas que sufren algún tipo de parálisis tras una lesión medular. El sistema propuesto "no requiere cirugía cerebral, lo que reduce riesgos médicos y facilita la posible implantación clínica"
La Fundación General CSIC ha celebrado en su sede el encuentro de lanzamiento de los 10 proyectos seleccionados en la convocatoria Comte Innovación 2025, un programa orientado a impulsar la valorización y transferencia de resultados de investigación hacia el mercado
Niccolò Taverna es un italiano que llegó a Lanzarote hace 12 años y tras fundar una primera escuela de surf, hace apenas unos meses, se lanzó a surfear con un proyecto solidario 'Happy Surf', que busca acercar "el poder curativo del océano" a personas con problemas de salud mental que necesitan sanar
Científicos de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnologías (Ciemat), en colaboración con el Ciber de Enfermedades Raras (Ciberer) y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz, han desarrollado una terapia génica basada en células CART-T para el tratamiento de tumores en pacientes con anemia de Fanconi
La Fundación CRIS contra el cáncer reunió este jueves en Las Rozas (Madrid) a más de 3.500 escolares de entre 12 y 18 años en la IV carrera solidaria contra el cáncer infantil, en memoria de Isa Guerrero, fallecida en agosto con 12 años. Su padre, Dani Guerrero, estuvo presente en un momento especialmente emotivo cuando todos los participantes gritaron "¡Todos corremos hoy por Isa!"
La Comisión Europea ha aprobado Scemblix (asciminib) para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica (LMC Ph+ FC)
La Organización Nacional de Trasplantes (ONT) informó este lunes que el pasado año, un total 7.429 personas donaron tejidos para trasplante con una tasa de 152,6 por millón de población (pmp), lo que permitió la realización de 54.474 implantes de todo tipo de tejidos para diferentes aplicaciones clínicas en España
