FarmacéuticasFarmacéuticas y cosméticas alertan del fuerte impacto económico por la normativa europea de aguas residualesLas asociaciones españolas del sector del medicamento y la cosmética alertaron del fuerte impacto económico de la Directiva Europea de tratamiento de aguas residuales urbanas, ya que la responsabilidad ampliada del productor (RAP) vulnera el principio de quien contamina paga, y resulta contraria a los principios de proporcionalidad y no discriminación
Enfermedades rarasUna prueba genética identifica a bebés con una enfermedad rara que podrían curarse con cirugíaUna prueba genética rápida permite identificar a bebés con hiperinsulinismo congénito que presentan una forma localizada de esta enfermedad rara y que, por tanto, podrían curarse mediante cirugía, según un trabajo científico-médico publicado en la revista 'Nature Health'
ELALa Politécnica y adELA reclaman cuidados paliativos tempranos y más tecnología para afrontar la ELALa Universidad Politécnica de Madrid (UPM) y la Asociación Española de Esclerosis Lateral Amiotrófica (adELA) celebrarán el próximo jueves la jornada 'Cuidar mientras llega la cura', un encuentro centrado en tres prioridades para afrontar la ELA: impulsar los ensayos clínicos, incorporar los cuidados paliativos desde fases tempranas y desarrollar soluciones tecnológicas que mejoren la autonomía y la calidad de vida de las personas afectadas
Enfermedades rarasEspaña desarrolló 216 ensayos clínicos en 2025 centrados en enfermedades rarasEspaña autorizó 216 ensayos clínicos en enfermedades raras en 2025, lo que supuso el 22% del total nacional, es decir, uno de cada cinco del total de los estudios llevados a cabo, que sumaron 962. Cataluña, la Comunidad de Madrid y Andalucía lideraron la actividad investigadora al concentrar más de la mitad del total de los ensayos en los diferentes tipos de áreas de salud
SaludLa Reina señala que cuidar la salud es "rentable" y "obligatorio en términos humanos"La reina Letizia señaló este jueves la necesidad de abordar los retos de la salud como "un asunto global" como quedó patente con la covid-19 y ahora "lo está volviendo a demostrar el hantavirus". "Cuidar la salud es, además, no solo rentable, sino obligatorio en términos humanos, de derechos básicos, de dignidad y de equidad" porque "puede salvar hasta 12 millones de vidas", argumentó
MedicamentosLa Agencia Europea del Medicamento evalúa 38 nuevos principios activos en 2025La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó en 2025 la autorización para comercializar 104 medicamentos, de los que 38 son nuevos principios activos. Además, 16 de estos nuevos fármacos son huérfanos, dirigidos al tratamiento de enfermedades raras y cuatro corresponden a terapias avanzadas
Medicamentos huérfanosLos especialistas en enfermedades raras piden adaptar el acceso y la financiación de las terapias avanzadasEspecialistas en enfermedades raras, investigadores, clínicos, pacientes, representantes de la industria farmacéutica y administraciones públicas reclaman adaptar los modelos de acceso y financiación de las terapias avanzadas para responder a las particularidades de estos tratamientos, así como reforzar la investigación, mejorar el uso de los datos, impulsar la colaboración público-privada y compartir buenas prácticas entre comunidades autónomas
Enfermedades rarasRare Diseases Europe impulsa un congreso clave para definir la estrategia frente a las enfermedades rarasLa alianza europea Rare Diseases Europe (Eurordis) celebrará los próximos 3 y 4 de junio en Praga (Chequia) la nueva edición de la Conferencia Europea sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos (ECRD 2026), un "congreso clave para definir las políticas futuras en el ámbito de las enfermedades raras", en un contexto marcado por los avances científicos y los desafíos pendientes en diagnóstico y acceso a tratamientos
Enfermedades rarasEspaña saca a la luz enfermedades raras sin codificación en el sistema europeoEspaña ha comenzado a identificar enfermedades raras que, pese a estar diagnosticadas en pacientes, no contaban con codificación en el sistema europeo de referencia, un paso clave para su reconocimiento oficial y para mejorar el acceso a diagnóstico, información e investigación en toda Europa, según informó este jueves la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder)
ELAUn nuevo fármaco descubierto por el CSIC podría frenar la progresión de la ELAEl ensayo clínico en humanos del fármaco AP-2, un 'medicamento huérfano' desarrollado a partir de un descubrimiento del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), comenzará en abril para evaluar su potencial como tratamiento frente a la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad sin cura
Enfermedades rarasFeder defiende que la investigación sea declarada "acontecimiento de excepcional interés público"El presidente la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), Juan Carrión, destacó este martes la "impotencia" de los pacientes con enfermedades raras y sus familias ante la falta de equidad del sistema nacional de salud y defendió que la investigación sea declarada "acontecimiento de excepcional interés público" para avanzar en la búsqueda de un tratamiento de estas patologías, pues "hoy solo el 6% de las 6.528 enfermedades raras reconocidas disponen de un tratamiento específico"
Enfermedades rarasMás del 50% de las enfermedades raras tienen origen neurológicoLa Sociedad Española de Neurología (SEN) estima que más del 50% de las enfermedades raras tienen origen o afectación neurológica y, en España, alrededor de tres millones de personas conviven con alguna de las más de 9.000 patologías poco frecuentes descritas hasta la fecha
DuchenneLos pacientes de Duchenne celebran la financiación de dos tratamientos en cuatro mesesLa Asociación Duchenne Parent Project España (DPPE) celebró este jueves la decisión del Ministerio de Sanidad de aprobar la financiación pública de ‘vamorolona’ para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética degenerativa que afecta a cerca de 1.000 personas en España y que constituye una de las enfermedades raras genéticas más frecuentes
Enfermedades rarasMás del 50% de las enfermedades raras tienen origen neurológicoLa Sociedad Española de Neurología (SEN) estima que más del 50% de las enfermedades raras tienen origen o afectación neurológica y, en España, alrededor de tres millones de personas conviven con alguna de las más de 9.000 patologías poco frecuentes descritas hasta la fecha
Enfermedades RarasFeder reclama equidad en el diagnóstico, la investigación y el acceso a tratamientos en las enfermedades rarasLa Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) reclamó este jueves una “mayor equidad en el diagnóstico, la investigación y el acceso a tratamientos” para las personas con enfermedades raras, al denunciar que solo el 6% de estas patologías “cuentan con tratamiento” y que el tiempo medio para lograr un diagnóstico en España alcanza los seis años
MedicamentosEspaña financia cerca del 80% de los medicamentos innovadores para su inclusión en la prestación farmacéuticaEspaña financia cerca del 80% de los medicamentos innovadores que solicitan su inclusión en la prestación farmacéutica, según se desprende del segundo informe sobre la financiación de medicamentos innovadores en España, correspondiente al periodo comprendido entre julio de 2020 y junio de 2024, publicado por el Ministerio de Sanidad
Enfermedades rarasFeder y los Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos 'se dan la mano' por las enfermedades rarasLa Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) y la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) renovaron este lunes su convenio marco de colaboración para mejorar la vida, salud y atención de las más de tres millones de personas que conviven con enfermedades raras (ER) en España
InvestigaciónDesarrollan una nueva terapia génica antitumoral para pacientes con anemia de FanconiCientíficos de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnologías (Ciemat), en colaboración con el Ciber de Enfermedades Raras (Ciberer) y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz, han desarrollado una terapia génica basada en células CART-T para el tratamiento de tumores en pacientes con anemia de Fanconi
SaludEl gasto en receta médica del SNS subió un 4,9% en 2024 y alcanzó los 13.865 millonesEl gasto en receta médica del Sistema Nacional de Salud (SNS) alcanzó en 2024 los 13.865 millones de euros, lo que supone 650 millones más que en 2023 y un incremento interanual del 4,9%, según el informe ‘Prestación Farmacéutica en el SNS 2024’ publicado este jueves por el Ministerio de Sanidad
SaludFeder urge a implementar el Plan Andaluz de Enfermedades RarasLa Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) celebró este jueves el Foro Autonómico sobre Enfermedades Raras y Sin Diagnóstico en Andalucía, donde se analizaron los principales retos en diagnóstico, atención integral y acceso a derechos y se subrayó "la necesidad de consolidar el Plan Andaluz de Enfermedades Raras con urgencia"
Farmaindustria ha impulsado una nueva iniciativa de Horizon Scanning para ayudar al Sistema Nacional de Salud (SNS) a planificar la llegada de nuevos medicamentos de forma más eficiente, equitativa y sostenible
Las asociaciones españolas del sector del medicamento y la cosmética alertaron del fuerte impacto económico de la Directiva Europea de tratamiento de aguas residuales urbanas, ya que la responsabilidad ampliada del productor (RAP) vulnera el principio de quien contamina paga, y resulta contraria a los principios de proporcionalidad y no discriminación
Una prueba genética rápida permite identificar a bebés con hiperinsulinismo congénito que presentan una forma localizada de esta enfermedad rara y que, por tanto, podrían curarse mediante cirugía, según un trabajo científico-médico publicado en la revista 'Nature Health'
El Ministerio de Sanidad acelera el acceso de la innovación farmacéutica y los nuevos fármacos llegan 70 días antes que hace tres años, según el tercer informe sobre la financiación de medicamentos innovadores en España, publicado por el departamento ministerial
El Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud del medicamento huérfano Fabhalta (iptacopán). Se trata del primer y único tratamiento oral dirigido a la causa raíz de glomerulopatía C3 (GC3), una enfermedad renal ultrarrara y progresiva que afecta a entre una y dos personas por año por cada millón de habitantes en el mundo
La Universidad Politécnica de Madrid (UPM) y la Asociación Española de Esclerosis Lateral Amiotrófica (adELA) celebrarán el próximo jueves la jornada 'Cuidar mientras llega la cura', un encuentro centrado en tres prioridades para afrontar la ELA: impulsar los ensayos clínicos, incorporar los cuidados paliativos desde fases tempranas y desarrollar soluciones tecnológicas que mejoren la autonomía y la calidad de vida de las personas afectadas
España autorizó 216 ensayos clínicos en enfermedades raras en 2025, lo que supuso el 22% del total nacional, es decir, uno de cada cinco del total de los estudios llevados a cabo, que sumaron 962. Cataluña, la Comunidad de Madrid y Andalucía lideraron la actividad investigadora al concentrar más de la mitad del total de los ensayos en los diferentes tipos de áreas de salud
La reina Letizia señaló este jueves la necesidad de abordar los retos de la salud como "un asunto global" como quedó patente con la covid-19 y ahora "lo está volviendo a demostrar el hantavirus". "Cuidar la salud es, además, no solo rentable, sino obligatorio en términos humanos, de derechos básicos, de dignidad y de equidad" porque "puede salvar hasta 12 millones de vidas", argumentó
Especialistas en enfermedades raras, investigadores, clínicos, pacientes, representantes de la industria farmacéutica y administraciones públicas reclaman adaptar los modelos de acceso y financiación de las terapias avanzadas para responder a las particularidades de estos tratamientos, así como reforzar la investigación, mejorar el uso de los datos, impulsar la colaboración público-privada y compartir buenas prácticas entre comunidades autónomas
El Instituto Coordenadas de Gobernanza y Economía Aplicada (ICGEA) señala en un análisis elaborado sobre el acceso a la innovación terapéutica que el sistema español de acceso a medicamentos innovadores presenta un retraso estructural significativo respecto a los estándares europeos
La reina Letizia recibirá este martes en el Palacio de la Zarzuela a una representación de expertos del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos y a miembros de la Asociación de Enfermedades Raras Más Visibles
La alianza europea Rare Diseases Europe (Eurordis) celebrará los próximos 3 y 4 de junio en Praga (Chequia) la nueva edición de la Conferencia Europea sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos (ECRD 2026), un "congreso clave para definir las políticas futuras en el ámbito de las enfermedades raras", en un contexto marcado por los avances científicos y los desafíos pendientes en diagnóstico y acceso a tratamientos
España ha comenzado a identificar enfermedades raras que, pese a estar diagnosticadas en pacientes, no contaban con codificación en el sistema europeo de referencia, un paso clave para su reconocimiento oficial y para mejorar el acceso a diagnóstico, información e investigación en toda Europa, según informó este jueves la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder)
El ensayo clínico en humanos del fármaco AP-2, un 'medicamento huérfano' desarrollado a partir de un descubrimiento del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), comenzará en abril para evaluar su potencial como tratamiento frente a la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad sin cura
El presidente la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), Juan Carrión, destacó este martes la "impotencia" de los pacientes con enfermedades raras y sus familias ante la falta de equidad del sistema nacional de salud y defendió que la investigación sea declarada "acontecimiento de excepcional interés público" para avanzar en la búsqueda de un tratamiento de estas patologías, pues "hoy solo el 6% de las 6.528 enfermedades raras reconocidas disponen de un tratamiento específico"
La Sociedad Española de Neurología (SEN) estima que más del 50% de las enfermedades raras tienen origen o afectación neurológica y, en España, alrededor de tres millones de personas conviven con alguna de las más de 9.000 patologías poco frecuentes descritas hasta la fecha
La Sociedad Española de Neurología (SEN) estima que más del 50% de las enfermedades raras tienen origen o afectación neurológica y, en España, alrededor de tres millones de personas conviven con alguna de las más de 9.000 patologías poco frecuentes descritas hasta la fecha
La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) reclamó este jueves una “mayor equidad en el diagnóstico, la investigación y el acceso a tratamientos” para las personas con enfermedades raras, al denunciar que solo el 6% de estas patologías “cuentan con tratamiento” y que el tiempo medio para lograr un diagnóstico en España alcanza los seis años
España financia cerca del 80% de los medicamentos innovadores que solicitan su inclusión en la prestación farmacéutica, según se desprende del segundo informe sobre la financiación de medicamentos innovadores en España, correspondiente al periodo comprendido entre julio de 2020 y junio de 2024, publicado por el Ministerio de Sanidad
La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) y la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) renovaron este lunes su convenio marco de colaboración para mejorar la vida, salud y atención de las más de tres millones de personas que conviven con enfermedades raras (ER) en España
Científicos de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnologías (Ciemat), en colaboración con el Ciber de Enfermedades Raras (Ciberer) y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz, han desarrollado una terapia génica basada en células CART-T para el tratamiento de tumores en pacientes con anemia de Fanconi
